FiercePharma 于 8 月 25 日报道，美国和欧洲的监管机构 6 年前表示，他们不会批准默克雪兰诺的口服多发性硬化药物 Cladribine，而现在这家德国公司取得了一场不太可能的胜利，该公司在 28 个国家为它的这款药物赢得上市批准。默克雪兰诺将首先在英国和德国推出这一药物，其高管们已在讨论如何再从 FDA 获得批准。
2011 年时，Cladribine（Mavenclad）看起来已经没有希望了，当时默克雪兰诺仅有的一项后期研究表明，该药物可能与癌症有关联。美国 FDA 和欧洲药品管理局都得出结论，该药的获益没有超过其风险。这家德国公司之后解雇了数千名员工，并关闭了瑞士办事处，但四年后该公司计划再次尝试寻求该药物的上市批准。
这次欧洲药品管理局的批准是基于一项 3 期试验的数据，该试验显示，Cladribine 与安慰剂相比，使多发性硬化年复发率降低 67%，使疾病进展风险降低 82%。据默克雪兰诺称，其药物唯一显著的副作用是疱疹和白细胞计数降低。该药物的用药方案是两年内两次短期服药，该公司表示，药物积极的效果在三、四年时间内可以保持，不需要进一步治疗。
今年夏天，默克雪兰诺从欧洲药品管理局人用医药产品委员会获得了对该药的积极评价，其高管们暗示该药物可能会再从 FDA 获得批准。该公司在一份新闻稿中证实，它正计划向 FDA 提交上市申请资料。
默克雪兰诺将指望 Cladribine 的独特用药方案帮助其对抗竞争，在完成关键试验的过程中，多发性硬化领域出现了爆炸性的增长。百健的 Tecfidera 于 2014 年获得批准，它在全球的年销售额接近 40 亿美元。诺华的芬戈莫德紧随其后，年销售额达 30 亿美元，赛诺菲的特立氟胺年销售额为 15 亿美元。
但这些药物必须每天服用。相比之下，Cladribine 每次只需用药 5 天，两个月的时间内用药两次，然后病人在一年后再次用药，并在两个月的时间内用药 10 天。默克雪兰诺医疗保健首席执行官 Garijo 称，「该用药方案是多发性硬化治疗的一个关键改变。」
这家德国公司的营销挑战可能会随着时间的推移而加剧。今年 3 月份，罗氏旗下 Ocrevus 获批，该药物的用药方案为 6 个月用药一次，并且疗效令人印象深刻，一些分析师预测，该药物会从 Tecfidera 和芬戈莫德手中抢夺 30% 至 40% 的市场份额，尽管该药物以输注使用。
新基公司处于研发 3 期的候选药物 Ozanimod 也显著降低了多发性硬化的年复发率，而其安全性特点更是可以让其在市场上获得优势。新基公司计划今年底前向 FDA 提交该药物的上市申请资料。
然而，安全性问题给多发性硬化市场蒙上了一层阴影。在 Tecfidera 的试验中，一名患者的死亡导致了 FDA 的警告，并给百健造成了销售损失。该公司通过一项有争议但有效的直接面向消费者的广告活动，使该药物重新走上正轨。芬戈莫德和百健的那他珠单抗都与一种罕见的名为 PML（进行性多灶性白质脑病）的大脑感染有关。考虑到 Cladribine 最初的安全性问题，毫无疑问，FDA 审评人员在推荐批准该药物之前，会彻底的对其进行审查。
默克雪兰诺没有透露其新药的销售预期。但欧洲的分析人士表示，这款药物可能带来 2 亿欧元（2.36 亿美元）到 4 亿欧元（合 4.72 亿美元）的年销售收入。
