PMLiVE 于 10 月 2 日报道，比利时生物技术公司 Ablynx 赢得一次重大胜利，该公司领先的罕见血液病候选药物 Caplacizumab 在 3 期试验中取得阳性结果，而这样的结果也将帮助该公司明年可以向美国 FDA 递交一份上市申请资料。
Ablynx 已向欧盟提交 Caplacizumab 用于治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）的加速上市申请资料，这次的数据也是该资料的一种补充，aTTP 是一种危及生命的复发性疾病，罹患该疾病的患者会遭受严重的血栓。
这次的新数据来自 3 期 HERCULES 试验，试验共有 145 名受试者参与，试验结果显示，该药物减少了恢复正常血小板活性的时间（试验主要终点），同时与安慰剂相比，aTTP 相关死亡、aTTP 和/或主要血栓栓塞事件的合并结果检测指标也下降 74%。
其他次要指标显示，这款药物使 aTTP 复发几率降低 67%，同时结果也支持药物的安全性，与安慰剂的唯一区别是它更倾向于引起出血相关副作用。杰富瑞的分析师表示，该数据和人们希望的一样好，如果该药物 2018 年中期能在欧盟推出及一年后在美国推出，那它的年销售额将达到 4 亿美元。
鉴于新的数据结果，Caplacizumab 的获批似乎越来越明朗，如果获得批准，Ablynx 公司将自行对该药物进行商业化，该公司已开始建设自己的销售队伍，对于一家欧洲生物技术公司来讲，这实属罕见。
Ablynx 首席医疗官 Zeldin 称：「aTTP 患者有显著的发病率和早期死亡风险，我认为阳性的 3 期研究结果证实了 Caplacizumab 的潜能，该药物在 aTTP 治疗中可以解决高度未满足的需求，给该疾病患者的生活带来有意义的影响。」
Ablynx 基于 2 期 TITAN 试验的结果在欧洲提交了 Caplacizumab 的上市申请资料，如果获得批准，它将成为专门用于治疗 aTTP 的首款药物，这种疾病目前采用血浆置换及高剂量糖皮质激素等手段进行管理。
这次试验也是对 Ablynx 公司纳米抗体技术的又一次支持，纳米抗体的大小是常规抗体的大约十分之一。这一技术平台已吸引了大型制药合作伙伴的兴趣，其中包括赛诺菲，该公司今年 7 月份已与 Ablynx 达成一项 24 亿欧元的协议。
