FDA 批准首款用于儿童及成人 VII 型粘多糖贮积症新药

2017-11-17 13:30 来源:丁香园 作者:付义成
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美国 FDA 网站 11 月 15 日报道,FDA 今天批准 Mepsevii(vestronidase alfa-vjbk)用于治疗患有遗传性代谢性疾病-VII 型粘多糖贮积症(MPS VII)的儿科及成人患者,这种疾病也被称做斯赖综合征。MPS VII 是一种极其罕见的侵袭性疾病,它影响大多数组织与器官。

FDA 药物评价与研究中心(CDER)药物评价 III 办公室主任 Beitz 博士称:「这次的批准凸显了 FDA 为罕见病患者提供治疗药物的承诺,在此之前,患有这种罕见遗传性疾病的患者没有获得批准的治疗方案。」

MPS VII 是一种遗传性的罕见基因疾病,这种疾病在全球影响不到 150 人。MPS VII 的特征因患者的不同而有非常大的差异,但大多数患者有各种的骨骼畸形,随着年龄的增长,这种骨骼畸形越发显著,其中包括身材矮小。受到该疾病影响的人还可能出现心脏瓣膜异常、肝脾肿大及导致肺部感染与呼吸困难的呼吸道狭窄。

MPS VII 患者的寿命取决于症状的严重程度。一些患者在婴儿期就会死亡,而其他人可能会存活到青少年期或成人期。心脏疾病和呼吸道阻塞是导致 MPS VII 患者死亡的主要因素。病患者可能出现发育迟缓及进展性智力残疾。

MPS VII 是由β-葡萄糖醛酸酶缺乏而引起的一种溶酶体贮积病,该疾病可导致有毒物质在人体细胞内出现异常积聚。Mepsevii 是一种酶替代疗法,它通过替代缺失的酶而发挥作用。

Mepsevii 的安全性与有效性基于临床试验及扩展的获取方案,试验共招募了 23 名患者,年龄从 5 个月到 25 岁不等。

接受 Mepsevii 治疗的患者每两周用药一次,每次的剂量为 4 mg/kg,连续治疗 164 周。有效性主要在 10 名可以进行测试的患者中通过 6 分钟行走测试进行评价。经过 24 周治疗后,相对于安慰来说,行走距离的平均差异是 18 米。另外 120 周的随访表明,3 名患者的行走距离继续得到改善,其他患者的病情也得到稳定。在 Mepsevii 开发项目中,2 名患者经历了明显的肺功能改善。总之,在没有治疗的情况下,很难想象会观察到这样的结果。Mepsevii 对 MPS VII 中枢神经系统临床表现的影响尚未得到确定。

Mepsevii 治疗后,最常见的副作用包括输注部位反应、腹泻、皮疹及过敏反应。FDA 授予 Mepsevii 的上市申请快速通道审评资格,这一资格旨在加快治疗严重疾病药物的开发与审评,这些药物对疾病的初步证据表明,它们有可能解决一种未满足的医疗需求。Mepsevii 也获得了孤儿药资格,这一资格可提供激励措施,旨在帮助和鼓励用于罕见病药物的开发。

根据一项旨在鼓励开发预防和治疗罕见儿科疾病新药与生物药的一项计划,该药物的申请者获得一张罕见儿科疾病优先审评券。这张优先审评券可由申请者以后进行兑换,为一款不同产品的上市申请获得优先审评。这也是自该计划实施以来,FDA 发放的第十二张罕见儿科疾病优先审评券。FDA 要求生产商进行一项上市后研究,用以评价该款产品的长期安全性。FDA 将 Mepsevii 的批准授予 Ultragenyx 制药公司。

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编辑: 冯志华

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