据 Pharmatimes 于 2018 年 3 月 29 日报道，欧盟监管机构已接受 Shire 提交的遗传性血管性水肿（HAE）药物 lanadelumab 的评审申请，表明有足够的数据开始优先审查。
该公司正在开发的 Lanadelumab 是一种完全人类单克隆抗体，能够特异性结合并抑制血浆激肽释放酶，从而提供新的治疗方法。该药物设计用于 12 岁及以上患者预防血管性水肿。
HAE 是一种罕见的遗传性疾病，会导致身体虚弱，疼痛甚至威胁生命的肿胀，全球每 1 万到 5 万人中约有 1 位患者。
Shire 研发部门负责人 Busch 表示：「HAE 给患者的生活带来了沉重的负担，而这些患者的经常性肿胀可能会导致身体虚弱和痛苦。Lanadelumab 是第一个接受评审的用于预防 HAE 发作的单克隆抗体，如果获得批准，它有可能改变这种罕见疾病的治疗方式。」
该药物提交评审申请是基于关键 3 期 HELP 研究的数据，该研究显示每两周皮下注射 300 mg lanadelumab 可使 HAE 发作的平均发生率降低 87%。
另外还需要进一步确定性研究的探索性终点显示，在试验的稳定阶段（第 70-182 天），发作次数减少达到 91%，10 位患者中有 8 位达到了无发作状态。
「作为一名治疗 HAE 患者的医生，我希望有新的治疗方案来帮助预防发作，因为重要的是要认识到 HAE 可能会对这些人的生活质量产生影响，」德国柏林查理特医科大学皮肤病与变态反应科临床试验研究员 Maurer 博士表示，「我很高兴看到 lanadelumab 的审查进展，如果获得批准，它能提供抑制血浆激肽释放酶的靶向机制。」
