据 pharmatimes 于 2018 年 8 月 16 日报道，Vertex 制药公司的囊性纤维化（CF）药物 Kalydeco 获得美国监管机构批准扩大适应证范围，适用囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因中至少有一个突变的 2 岁以下儿童。
该批准基于正在进行的第三阶段开放标签安全性研究（ARRIVAL）的数据，该研究对 25 名 CF 患儿进行了研究，这些患儿年龄在 12 至 24 个月之间，其中 CFTR 基因有 10 个突变之一（G551D，G178R，S549N，S549R ，G551S，G1244E，S1251N，S1255P，G1349D 或 R117 H）。
根据 Vertex 的研究，用于 2 岁以下儿童的安全性与在 3 期研究中观察到对大龄儿童或成人的安全性一致，「大多数不良事件的严重程度为轻度或中度，并且没有患者因不良事件而中止」。
两名患者的肝酶升高超过正常上限的八倍，但在剂量中断后继续接受 Kalydeco（ivacaftor），而最常见的不良事件是咳嗽（74%），发热（37%），天冬氨酸氨基转移酶升高（37%），丙氨酸氨基转移酶升高（32%）和流鼻涕（32%）。两名患者观察到四次严重不良事件。
此外，10 名受试者在基线和第 24 周时配对的汗液氯化物样品（汗液中氯化物浓度在 CF 患者中升高），平均绝对变化为-73.5 mmol / L.
华盛顿大学医学院，西雅图儿童研究所儿科学系的 Rosenfeld 表示：「我非常高兴 12 岁至 24 小时以内的儿童能够使用 ivacaftor，因为这是 CFTR 调节剂首次获得监管批准用于该年龄组。」
CF 是一种罕见的，可缩短寿命的遗传疾病，在北美，欧洲和澳大利亚影响约 75000 人。Rosenfeld 称，「新生儿 CF 筛查的前提是在疾病过程中尽早进行干预，目的是改善长期预后，因此这次批准对于 CF 幼儿的父母和照顾者来说是一个重要的里程碑。」
Kalydeco 已被批准用于治疗 CFR 患者，这些患者的 CFTR 基因中有 38 个突变对 ivacaftor 有反应，适用于 2 岁及以上的患者。欧洲目前正在审查扩大药物适用范围以包括 2 岁以下儿童，预计将于明年上半年作出决定。
