FDA 批准 Vertex 囊性纤维化药物 Kalydeco 用于两岁以下儿童

2018-08-20 10:08 来源:丁香园 作者:flixchim
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据 pharmatimes 于 2018 年 8 月 16 日报道,Vertex 制药公司的囊性纤维化(CF)药物 Kalydeco 获得美国监管机构批准扩大适应证范围,适用囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因中至少有一个突变的 2 岁以下儿童。

该批准基于正在进行的第三阶段开放标签安全性研究(ARRIVAL)的数据,该研究对 25 名 CF 患儿进行了研究,这些患儿年龄在 12 至 24 个月之间,其中 CFTR 基因有 10 个突变之一(G551D,G178R,S549N,S549R ,G551S,G1244E,S1251N,S1255P,G1349D 或 R117 H)。

根据 Vertex 的研究,用于 2 岁以下儿童的安全性与在 3 期研究中观察到对大龄儿童或成人的安全性一致,「大多数不良事件的严重程度为轻度或中度,并且没有患者因不良事件而中止」。

两名患者的肝酶升高超过正常上限的八倍,但在剂量中断后继续接受 Kalydeco(ivacaftor),而最常见的不良事件是咳嗽(74%),发热(37%),天冬氨酸氨基转移酶升高(37%),丙氨酸氨基转移酶升高(32%)和流鼻涕(32%)。两名患者观察到四次严重不良事件。

此外,10 名受试者在基线和第 24 周时配对的汗液氯化物样品(汗液中氯化物浓度在 CF 患者中升高),平均绝对变化为-73.5 mmol / L.

华盛顿大学医学院,西雅图儿童研究所儿科学系的 Rosenfeld 表示:「我非常高兴 12 岁至 24 小时以内的儿童能够使用 ivacaftor,因为这是 CFTR 调节剂首次获得监管批准用于该年龄组。」

CF 是一种罕见的,可缩短寿命的遗传疾病,在北美,欧洲和澳大利亚影响约 75000 人。Rosenfeld 称,「新生儿 CF 筛查的前提是在疾病过程中尽早进行干预,目的是改善长期预后,因此这次批准对于 CF 幼儿的父母和照顾者来说是一个重要的里程碑。」

Kalydeco 已被批准用于治疗 CFR 患者,这些患者的 CFTR 基因中有 38 个突变对 ivacaftor 有反应,适用于 2 岁及以上的患者。欧洲目前正在审查扩大药物适用范围以包括 2 岁以下儿童,预计将于明年上半年作出决定。

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编辑: 冯志华

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