据 pmlives 于 2018 年 1 月 11 日报道，美国生物技术公司 Vertex 的产品 Orkambi 扩展适应证的申请已经在欧洲获得批准，使其成为欧盟首个用于治疗 6-11 岁携带两个 f580del 突变儿童患者囊性纤维化的批准药物。
Orkambi 是 lumacaftor 和 ivacaftor 的组合，用于增强细胞表面 CFTR 蛋白质功能，每日使用两次。Orkambi 最新的批准决定基于两项 3 期研究，数据显示，与安慰剂相比，用 Orkambi 治疗的儿童在肺功能方面有显着的改善。
囊性纤维化患者由于遗传了两个有缺陷的 CFTR 基因，其细胞表面携带很少或没有 CFTR 蛋白，据 Vertex 统计，大约有 3400 名 6-11 岁儿童携带两个拷贝的突变。
Vertex 公司高级副总裁兼国际总经理 Bedson 强调了公司为帮助患者获取药物而开展的市场准入工作。他表示：「我们在像爱尔兰这样的国家达成了创新性长期协议，这将使符合条件的儿童能够快速获取 Orkambi。尚无这类协议的地区，Vertex 将致力于与地方当局合作，以便能够从这种药物受益的患者能够获得产品。」
