Vertex 旗下药物 Orkambi 获欧盟批准扩展用于囊性纤维化

2018-01-12 14:03 来源:丁香园 作者:flixchim
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据 pmlives 于 2018 年 1 月 11 日报道,美国生物技术公司 Vertex 的产品 Orkambi 扩展适应证的申请已经在欧洲获得批准,使其成为欧盟首个用于治疗 6-11 岁携带两个 f580del 突变儿童患者囊性纤维化的批准药物。

Orkambi 是 lumacaftor 和 ivacaftor 的组合,用于增强细胞表面 CFTR 蛋白质功能,每日使用两次。Orkambi 最新的批准决定基于两项 3 期研究,数据显示,与安慰剂相比,用 Orkambi 治疗的儿童在肺功能方面有显着的改善。

囊性纤维化患者由于遗传了两个有缺陷的 CFTR 基因,其细胞表面携带很少或没有 CFTR 蛋白,据 Vertex 统计,大约有 3400 名 6-11 岁儿童携带两个拷贝的突变。

Vertex 公司高级副总裁兼国际总经理 Bedson 强调了公司为帮助患者获取药物而开展的市场准入工作。他表示:「我们在像爱尔兰这样的国家达成了创新性长期协议,这将使符合条件的儿童能够快速获取 Orkambi。尚无这类协议的地区,Vertex 将致力于与地方当局合作,以便能够从这种药物受益的患者能够获得产品。」

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编辑: 冯志华

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