据 Pharmatines 于 2018 年 8 月 24 日报道，Shire 的 Takhzyro 已在美国被批准用于预防 12 岁及以上患者的遗传性血管性水肿（HAE）发作。
HAE 是一种罕见的遗传性疾病，全世界每 1 至 5 万人中就有 1 人患有 HAE。Takhzyro（lanadelumab）是一种全人单克隆抗体，可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶。
关键的 3 期 HELP 研究的数据显示，Takhzyro 每两周皮下给药一次，导致 HAE 发作的频率平均降低 87%。此外，一项研究性的终点显示，在试验的稳定阶段（第 70-182 天），10 名患者中有 8 名达到无发作状态，实现了 91% 的发作率降低。这一终点将需要进一步验证。
今年 2 月份， lanadelumab 的上市申请获得欧洲药品监管机构的加速审评资格。
