据 Pmlive 于 2018 年 11 月 1 日报道，欧洲委员会已批准 Vertex 的组合药物 Symveki 与 Kalydeco 用于治疗患有囊性纤维化（CF）的特定类型患者。
根据批准决定，该组合药物将可用于治疗 12 岁及以上的患者，其 CF 跨膜电导调节因子（CFTR）基因中 F508del 突变有两个拷贝，或者 F508del 突变的一个拷贝和另外 14 个突变中的一个的拷贝显示 CFTR 蛋白残留活性（14 个突变包括 P67L，R117C，L206W，R352Q，A455E，D579 G，711 + 3A-G，S945L，S977F，R1070W，D1152 H，2789 + 5 G-A，3272-26A-G 和 3849 + 10kbC- T）。
此次批准基于去年 11 月在新英格兰医学杂志上发表的两项关键性 3 期研究 EVOLVE 和 EXPAND 的数据。其结果显示，使用 Symveki（tezacaftor / ivacaftor）与 Kalyedeco（ivacaftor）联合治疗可以向不同的 CF 患者群体提供获益，包括肺功能的统计学显着性改善。
Vertex 公司表示，试验结果显示「耐受性安全性良好，并且与安慰剂相比呼吸道相关不良反应更少。」 对于 EVOLVE 和 EXPAND 研究，与安慰剂相比肺功能的改善指标 ppFEV1 的平均绝对变化值分别为 4.0 个百分点（P <0.0001）和 6.8 个百分点（P <0.0001）。
在 3 期研究中接受 tezacaftor、ivacaftor 联合 ivacaftor 治疗的患者报告的最常见的不良反应是头痛和鼻咽炎。
Vertex 北欧区域总经理 Lem 表示，Symveki / Kalydeco 的批准对于英国许多 CF 患者而言是一个重要的里程碑，对于因疾病导致 CFTR 蛋白缺陷的患者而言更为重要，这些患者至今仍没有可选的批准疗法。
Lem 指出，本次批准让 Vertex「正在迅速采取措施治疗 90% 的 CF 患者」，并确认公司正在与英国医疗保险机构讨论 tezacaftor / ivacaftor 组合的报销机制。确保英国符合条件的患者尽快获得 CF 精准治疗药物。」
