FDA 批准首个母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤治疗药物

2019-01-03 13:50 来源:丁香园 作者:flixchim
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据 FDA 官网于 2018 年 12 月 21 日的消息称,美国食品和药物管理局于 21 日批准了由 Stemline Therapeutics 生产的 Elzonris(tagraxofusp-erzs)注射剂用于治疗成人和 2 岁及以上儿童患者的母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤(BPDCN)。

FDA 药物评估和研究中心的肿瘤学理事会主任,血液学和肿瘤学产品办公室代理主任,Pazdur 博士表示,「在今天批准之前,BPDCN 还没有获得 FDA 批准的治疗方法。现有的标准疗法是强化化疗,然后进行骨髓移植。许多 BPDCN 患者无法耐受这种强化治疗,因此迫切需要替代治疗方案。」

BPDCN 是一种罕见的侵袭性骨髓和血液疾病,可以影响多个器官,包括淋巴结和皮肤。这种疾病通常表现为白血病或进展为急性白血病,在 60 岁及以上的患者中更为常见,男性患者比女性更多。

Elzonris 的临床疗效是在有两组患者参与的单臂临床试验中进行研究的。第一个试验组招募了 13 名未经治疗的 BPDCN 患者,7 名患者(54%)达到完全缓解(CR),以及虽有皮肤异常但未表现出病症的缓解(CRc)。第二组包括 15 例复发或难治性 BPDCN 患者,其中一名患者达到 CR,一名患者达到 CRc。

临床试验中患者报告的常见副作用是毛细血管渗漏综合征(体液和蛋白质从微小血管渗漏到周围组织中),恶心,疲劳,腿和手肿胀(外周水肿),发烧体寒和体重增加。最常见的临床事件是淋巴细胞,白蛋白,血小板,血红蛋白和钙的减少,以及葡萄糖和肝酶(ALT 和 AST)的增加。

对于该药物的使用,FDA 建议医疗人员对肝酶水平和输注不耐受现象持续监控。孕妇或哺乳期妇女不应服用 Elzonris,因为这种药物可能对正在发育的胎儿或新生儿造成伤害。

Elzonris 的标签包含一条警告,提醒医疗人员患者出现毛细血管渗漏综合征的风险增加,这可能对治疗中的患者造成生命危险。

FDA 批准了 Elzonris 的突破性疗法认证和优先审查申请。Elzonris 还获得了孤儿药的认证,该认证用于帮助和鼓励开发用于治疗罕见疾病的药物。

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编辑: 冯志华

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