PMLiVE 于 1 月 22 日报道，欧盟委员会批准 Vertex 旗下囊性纤维化药物 Orkambi 的标签变更，许可该药物用于治疗 2-5 岁的儿童。此次标签变更可以让这款药物用于最常见形式的囊性纤维化，即用于遗传有两种拷贝有缺陷 F508del 突变的个体患者。这使得 Orkambi 成为欧洲首个可以用于治疗这种儿童的药物，患有这种囊性纤维化的儿童在欧盟大约有 1500 人。
囊性纤维化是一种缩短寿命的疾病，患者的平均死亡年龄在 25 岁左右。人们希望这款药物的早期治疗最终能够帮助延长寿命，尽管该公司尚未公布这类长期数据。在更年幼儿童中进行的新试验旨在通过汗液中氯化物含量的变化来检测该药物的安全性和有效性，但这些变化与肺功能的变化无关，这是欧洲 HTA 组织希望看到的临床重要数据。
Orkambi 是由 Lumacaftor 和 Ivacaftor 组成的复方药物，这两种药物均以囊性纤维化患者 CFTR 蛋白的缺失为目标。Vertex 公司负责全球药物开发和医疗事务的执行副总裁兼首席医疗官 Kewalramani 称：「欧盟委员会的批准使我们更接近为所有囊性纤维化患者提供这款治疗药物。通过及早治疗病因，我们有可能改变患者病程，为患者提供改善预后的机会。」
这次的批准是基于 3 期临床试验的数据，该试验的受试者为 60 名 2-5 岁的患者，Orkambi 在为期 24 周的试验中有很好的耐受性。该药物的安全性也与在 6 岁及 6 岁以上患者中相一致。Orkambi 是欧洲首个也是唯一一个被批准用于治疗这部分囊性纤维化患者潜在病因的药物，但并非所有人都能获得这种药物。
在过去的两年里，Vertex 一直与英国国家医疗服务体系就获得 Orkambi 服务的市场准入问题争执不休。去年这种争执达到高潮，议员们威胁要公布谈判的所有细节。尽管英国国会议员在这一要求上做出了让步，但在英国仍未达成协议。英国约有 1 万名囊性纤维化患者，是世界上囊性纤维化患者人数第二多的国家。
对于 Vertex 来说，这是一个巨大的市场，但该公司不会提供进一步的折扣。据悉，Vertex 已向英国国家医疗服务体系提供了近 90% 的折扣， Orkambi 的费用已从每名病人 10 万欧元下降到每名病人约 1.4 万欧元。
