Cummings正指导几个在研老年痴呆症疗法早期研究之一。现在,他浏览了clinicaltrials.gov的纪录后,他非常敏锐地意识到他选择的领域是多么狭小。
克利夫兰诊所Lou Ruvo脑健康中心的主任Cummings告诉FierceBiotech媒体,“针对目前产品线上大约80种药物有100次试验。”纵观1期试验,Cummings与临床研发部高级总监Zhong,以及Touro大学医学院学生Morstorf,发现只有30项研究 ——“这对推动这一领域研究的健康发展是远远不够的。”
阿尔茨海默氏症的后期研究一直对于冒着风险接触得大玩家来说就像是一片重灾区。礼来公司的solanezumab,强生和辉瑞的bapineuzumab都在3期试验中惨败。虽然这些公司还在 继续埋头苦干,礼来也开始对早期阿尔茨海默氏症患者进行一项关于solanezumab新的研究,但Cummings回顾2002至2012年的试验数据,这个研发比赛场已经累计了高达99.6%的临床试验失败率。
“这是一个令人震惊的失败率,”Cummings表示,“这意味着还没有任何对该疾病有质的改变的药剂已经成熟。”
Cummings回到这些数字清楚地表明,目前关于阿尔茨海默氏症的新研究的资金还不够充足。美国国立卫生研究院每年花费6亿美元在阿尔茨海默氏病上,其中1/10转至癌症药物的研究。同时行业的领头羊们一直顾忌投资阿尔茨海默氏症的药物研究,特别是考虑到最近的挫折。
5年来,实验性阿尔茨海默氏症的药物进入临床阶段的数量不断下降,Cummings补充称,但是记忆衰退型疾病的患者却数以百万计的增长。Cummings是希望用这些数据以帮助促进该领域的额外投资。
Cummings自己在该领域的工作表明了其对再利用已知药物的承诺,以及工作过分地艰难性。
像许多其他领域,Cummings也在研究β淀粉样蛋白,这个毒蛋白经常被发现集中于患者的大脑。动物研究在Case Western开展,抗癌药物蓓萨罗丁(商品名为Targretin,卫材医药,最近美国的销售权转给了Valeant)能够从疾病小鼠模型的大脑中消除β淀粉样蛋白。在卫材做咨询工作的Cummings表示,值得注意的是动物实验也证明存在认知的提高。
但麻烦的是随后的试验用以证明这些动物试验结果的都失败了。首席调查员Landreth想知道是不是这个集群归咎于疾病,并强调导致阿尔茨海默氏开始产生的普遍缺乏的蛋白质的可溶性形式。
所有这些药物的临床前研究表明了不同的东西,Cummings表示同意,但认知有一定的一致性。他现在正在招募一小群患者进行2a期成像研究来测试这种药物,着眼于治疗后阿尔茨海默氏症患者的大脑中β淀粉样蛋白的水平。
不管结果如何,Cummings希望看到该药物在理论和临床测试上都有一个全新的进展。但如果没有人愿意为此投资,这一切都将不会发生。
“我们需要美国国立卫生研究院更多的投资,这将重新吸引生物技术和制药的资助,”Cummings称,“然后我们会看到一些成功。”