在阿尔茨海默病协会国际会议(AAIC)上发布的研究结果中，研究人员认为TDP-43蛋白可能与阿尔茨海默病相关。主要作者Josephs表示称，目前的研究重点一直是β-淀粉样蛋白和tau蛋白，它们形成的脑内斑块，被认为是阿尔茨海默病的标志，但“TDP-43正在成为一种新的靶点。”
作为试验研究的一部分，研究者通过尸体解剖检查了342名确诊患有阿尔茨海默病患者的大脑，发现57%的患者携带异常形式的TDP-43。在对变量如β-淀粉样蛋白和tau蛋白沉积、年龄及遗传风险进行调整之后，研究人员确定，携带这种蛋白的个体患者在死亡时与那些没有TDP-43沉积的患者相比，更可能有认知损伤，并且有10倍之多。
此外，研究者指出，98%携带这种蛋白的患者在死前显示认知下降，相比之下，未显示有TDP-43沉积的患者这一比例为81%。
百健艾迪发言人Altimari表示，该公司正进行临床前测试，以揭开TDP-43作为一种神经退行性疾病靶点的可能性，同时，波士顿大学阿尔茨海默病中心的Wolozin正在推动一家名叫Aquinnah制药的公司来开发以这种蛋白为靶点的制剂。
