今年上半年,欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)共推荐39个人用药品上市许可,2013年和2012年同期这一数量分别为44个和33个。
在这些药物中,最值得关注的是抗癌药Mekinist(trametinib)和Gazyvaro(obinutuzumab)、抗炎药Entyvio(vedolizumab)、抗感染药Daklinza(daclatasvir)及针对罕见疾病的治疗药物Translarna(ataluren)和Sylvant(siltuximab)。
葛兰素史克的Mekinist被批准用于黑色素瘤治疗,成为第一种在欧洲批准授权的MEK抑制剂类药物。
罗氏的Gazyvaro是首个糖基化的2型抗CD20单克隆抗体,靶向B细胞表面的CD20分子,能够直接诱导B细胞死亡。
武田的Entyvio是一种人源化单克隆抗体,用于成年患者对于常规治疗或对肿瘤坏死因子α(TNFα)拮抗剂应答不足、应答减弱或不耐受的中至重度活动性溃疡性结肠炎和克罗恩氏病。
百时美施贵宝的Daklinza是一种高度选择性的丙型肝炎(HCV)NS5A抑制剂,与其他药物联合使用治疗慢性丙肝。
美国生物制药公司PTC Therapeutics的Translarna用于5岁及以上无义突变型杜氏肌营养不良卧床患者的治疗。强生的Sylvant用于HIV阴性和人类疱疹病毒-8(HHV-8)阴性的多中心型巨大淋巴结增生症(MCD)患者的治疗。
今年上半年,欧盟集中审批程序建议批准的药品数量与2013年上半年相比有所下降(6 VS.13)。
在药物开发阶段,超过2/3的申请者收到CHMP的科学建议,创新药中有4/5的申请者收到了这样的建议。这与2013年上半年(1/2的申请人收到科学建议)比较显著增加,反映了越来越多申请者收到了该机构的科学建议。
过去几年中,针对罕见病治疗新药的数量不断增加,进而为只有很少或根本没有选择的该类患者提供了新的治疗药物。2014年上半年,8个药物被推荐为罕见病治疗药。