8月19日，美国FDA批准Cerdelga (eliglustat)用于1型戈谢病成人患者长期治疗，戈谢病是一种罕见的遗传性疾病。戈谢病发生于不能产生足够葡糖脑苷脂酶的人当中。这种酶的缺乏可引起脂肪物质在脾脏、肝脏及骨髓聚积。戈谢病的主要特征包括肝脏及脾脏肿大，红细胞计数降低（贫血），血小板计数降低及骨问题。
Cerdelga是一种含有Eliglustat的硬胶囊剂产品，以口服给药。在1型戈谢病患者中，这款药物通过抑制脂肪形成的代谢过程而减少脂肪物质的产生。据估计，1型戈谢病在美国影响大约6000人。
“今天的批准为1型戈谢病患者提供了另一种重要的治疗选择，”FDA药品评价与研究中心药物评价III办公室副主任、医学博士、公共卫生学硕士Egan表示称。“此外，Cerdelga还获得FDA孤儿药资格，这反映了FDA关注并致力于罕见疾病治疗药物的发展。”
Cerdelga的安全性及有效性在两项由199名1型戈谢病受试者参与的临床试验中得到评价。在一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床试验中，Cerdelga的安全性及有效性在40名之前未接受过酶替代治疗的1型戈谢病受试者中得到评价。受试者以初始剂量42mg接受治疗，每天用药两次，治疗4周之后，服用最大剂量84 mg，每天用药两次。
与安慰剂相比，Cerdelga治疗可使脾脏体积从初始治疗到研究结束时（第39周）有更大程度的降低，达到了试验的主要终点。与安慰剂相比，Cerdelga还使肝脏体积、血小板计数及红细胞（血红蛋白）水平得到更大地改善。
另一项研究试图在159名之前有过治疗及用酶替代疗法稳定的1型戈谢病受试者中确定Cerdelga与酶替代疗法相比的安全性及有效性。试验中受试者接受酶替代治疗药物伊米苷酶或Cerdelga治疗。试验证明，在稳定血红蛋白水平，改善血小板计数及脾脏和肝脏体积方面Cerdelga治疗与伊米苷酶有类似效果。
在Cerdelga临床试验中观察到的最常见副作用有疲劳、头痛、恶心、腹泻、背部疼痛、四肢疼痛和上腹部疼痛。Cerdelga由马萨诸塞州剑桥市的健赞公司生产。
