美国FDA一份初步报告称，NPS制药激素替代治疗药物Natpara似乎有效，这款药物可能于下个月获得批准。这项报道发布在9月10日的FDA网站上，而两天之后，FDA外部专家顾问要召开会议，讨论是否推荐批准这款药物。
FDA审评人员表示，治疗组与安慰剂组的严重不良事件相似。一项临床试验数据因生产违规而被排除。“总之，我们认为报告文件内容表明FDA不反对批准Natpara，”Leerink的一位分析师Schwartz在一份研究报告中称。
Natpara旨在治疗甲状旁腺功能减退，这是一种人体甲状旁腺不能分泌足够甲状旁腺素(PTH)的病症。甲状旁腺素与维生素D一起用来调节人体内的钙。低水平PTH可引起手指和脚趾刺痛、肌肉痉挛、疲劳、肌肉酸痛、脱发、皮肤干燥、头痛、情绪波动及记忆问题。
这种病症可由先天性疾病或手术引起，目前主要通过高剂量钙及维生素D进行治疗。Natpara是一种生物工程激素。据NPS称，全球大约有18万人受到甲状旁腺功能减退的困扰。而这些患者中，大约有40%的病例其病症不能通过钙及维生素D得到控制。那些疾病得不到控制的患者是NPS最初计划的目标人群，这部分人群在美国大约有2万人。
一项后期临床试验数据显示，53%的Natpara治疗患者能够使钙及维生素D的补充减少50%甚或更多，相比之下，安慰剂治疗患者中只有2%的人能达到这一结果。到第24周时，43%的Natpara治疗患者能够停止维生素D治疗，每天需要500mg或更少的钙，而安慰剂治疗患者只有5%的达到这一结果。
Needham分析师Carr在一份研究报告中表示，他预测顾问委员会将为这款新的治疗药物给出一个有利的投票结果。FDA打算询问其专家顾问对这款药物高钙血症或低钙血症有多么担心，高钙血症是钙水平升的太高，而低钙血症是钙水平太低。FDA还在寻求长期使用这款药物时输入潜在的骨肉瘤风险（或骨癌）。
骨肉瘤风险升高与一款类似药物特立帕肽相关，特立帕肽由礼来制造，这款药物获批用于治疗骨质疏松症。特立帕肽携带一项黑框警告，提示这款药物有潜在的骨肉瘤风险。
在一项周期为两年的小鼠研究中，高剂量Natpara也与骨肉瘤风险升高相关。当这款药物以低剂量给药时，风险几乎消失。虽然如此，FDA审评人员表示，数据“未表明在临床暴露水平时，人类发生骨瘤的风险是微不足道的。”
这款药物于2006年在欧洲获批用于治疗处于骨折高风险绝经后女性的骨质疏松症，商品名为Preotact。监管人员指出骨肉瘤风险，并表示使用这款药物治疗不能超过24周，除非有进一步的临床数据可供使用。
Preotact最近被撤市。NPS表示这款药用于骨质疏松症在商业上不可行。该公司计划于今年晚些时候在欧洲提交Natpara的上市申请。
“FDA是否将加入骨肉瘤黑框警告还有待观察，”杰富瑞一位分析师Yang在一份研究报告中表示。如果获得批准，黑框警告或治疗持续时间限制“可能对这款药物的商业运作有影响，”Yang补充称。FDA定于10月24日前做出是否批准这款药物的决定。
