近日发表在《新英格兰医学杂志》上的两项早期研究结果显示，在接受诺华试验性嵌合抗原受体(CAR)药物CTL019治疗的复发/难治性急性淋巴细胞白血病(ALL)儿科及成年患者中，有90%的人经历了完全缓解。“这些中期结果增加了CTL019作为一种拯救生命的治疗药物用于复发/难治性ALL患者的可能性，”诺华细胞及基因治疗部门全球主管Azam评论称。
在研究中，30名成年及儿科ALL患者经自体输血接受CTL019治疗，受试者对循环CTL019 T细胞的响应、毒性作用及扩展和持久性受到监测。在经过平均6个月的随访后，试验还证明患者获得67%的无事件生存期及78%的总生存期。
结果显示，在27名成功得到CTL019治疗的患者中有19名患者经历了持续响应，15名患者未进一步接受治疗。研究作者Grupp称，试验结果给出了“令人鼓舞”的信号，即细胞治疗可能成为一种独立的治疗方式。Grupp评论称，“我们惊讶于试验产生的结果。在我们的狂热梦想中，我们没想到它的效果会这样好。”
所有接受CTL019治疗的患者作为对治疗的反应，均产生了细胞因子释放综合征，有8位患者的细胞因子释放综合征属于严重。这种严重综合征与输液前较高的疾病负担有关，它可以通过罗氏的托珠单抗得到有效治疗。
诺华表示，这次的试验结果基于之前披露的研究结果。去年12月份，该公司在美国血液学协会(ASH)年会上发布的数据显示，CTL019用于ALL及慢性淋巴细胞性白血病与高响应率相关。诺华计划今年底在ASH会议上发布目前研究的其它数据。
诺华在一项与宾夕法尼亚大学的协议中获得CTL019，该公司希望于2016年向FDA提交这款药物的上市申请。分析师预测，这款药物如果获得批准，其年销售峰值有望达到100亿美元，这款药物今年7月份已获得FDA突破性治疗药物资格。10初，诺华在现有合作基础上与Oxford BioMedica展开进一步合作，新的合作内容包括生产表达CTL019的慢病毒载体。
