尽管Vertex旗下Kalydeco在一项测试用于R117H突变囊肿性纤维化患者疗效的试验中未能达到其主要终点，但这款药物被FDA顾问委员会推荐批准用于该患者人群。一些人认为，这是该药物即将被批准的信号。
日前， FDA一个顾问小组以13比2的投票结果支持批准这款药物用于6岁及以上年龄的R117H突破患者，这家位于波士顿的公司在一份声明中表示。虽然有效性投票结果接近于不支持其批准（9票支持，6票反对），但Kalydeco依然解决了一个“高度未满足的医疗需求，”德意志银行分析师Karnauskas在投票之前的一份投资者报告中这样写道。
“我们认为，医生和18岁以下的患者想获得这款药物，”她如此表示。对Vertex来说，这是一个好的迹象，如果FDA遵循了顾问小组的建议，该公司可能看到一笔丰富的新收入。据该公司称，在美国大约有300名患者有这种突变，而这款药物标价30万美元。
但伯恩斯坦分析Porges认为，这是FDA对Vertex项目进行下一阶段审查的一个“软指标”，他在一份投资者报告中如此写道。该公司签注资料认为“这是该项目的一个普遍性的积极意见，对于明年更加重要的复方药物批准来说是一个好兆头。”
这款“更加重要”的复方药物由Kalydeco和Lumacaftor组成，Vertex正在测试这款两药复方药物用于F508del突变患者。据国际策略暨投资集团分析师Schoenebaum称，全球有2.8万多人受到F508del影响。行业观察家预测Vertex今年底将向FDA提交这款复方药物的上市申请，他在一份投资者报告中写道。
