FDA 授予艾伯维潜在的新型治疗药物 C2N-8E12 孤儿药资格,用于一种罕见的神经退行性疾病。该公司已刚刚开始 C2N-8E12(ABBV-8E12)用于进行性核上性麻痹(PSP)的 1 期试验,这种疾病被认为在美国与英国分别影响 2 万人与 4000 人,但这些数字可能被低估,因为该疾病通常被误诊为帕金森病。
这种疾病最常见症状是失去平衡,在疾病后期阶段,会出现视力模糊与控制眼球运动的问题。目前尚无获得批准的治疗药物用于这种病症。C2N-8E12 以在 PSP 患者大脑神经纤维缠结中发现的 tau 蛋白为靶点。这款药物正由艾伯维与 C2N Diagnostics 共同开发,两家公司在今年 3 月份达成这笔交易。
这类抗 tau 抗体也正被宣扬为一类前景广阔的阿尔茨海默病治疗途径,根据艾伯维与 C2N 达成的协议,这款药物也将被探索用于这一疾病领域。「我们被抗 tau 抗体的临床前数据所鼓舞,我们致力于探索这类分子的可能性,」艾伯维制药发现副总裁 Sullivan 如是称。