Lexicon 的关键 3 期 TELESTAR 临床试验达到其主要终点,显示口服 Telotristat etiprate 对使用目前标准治疗不能充分控制的类癌瘤综合征癌症患者有治疗受益。
Telotristat etiprate 由 Lexicon 利用基因科学发现,这也是该公司首个完成一项关键 3 期临床试验的药物。如果获得批准,Telotristat etiprate 将是首个成功被开发用于类癌瘤综合征的口服治疗药物,也是逾 16 年来发现的除标准治疗之外的首个药物。
类癌瘤综合征是一种罕见疾病,影响数以千计的神经内分泌瘤患者,神经内分泌瘤始于胃肠道,然后转移或扩散到肝脏或其它器官。在这些转移的神经内分泌瘤细胞中过度产生的血清素是类癌瘤综合征的一个驱动因素,特征是有令人衰弱的腹泻、面部发红、腹痛、心脏瓣膜损伤及其它严重后果。
3 期研究的关键结果显示,将 250 mg 与 500 mg 剂量的 Telotristat etiprate 添加到标准治疗中,与安慰剂相比,在周期为 12 周的研究期内,患者日常排便的平均次数出现具有统计学意义的减少,达到该研究的主要终点。
如果获得批准,Telotristat etiprate 将是 16 年来除标准治疗之外的第一款药物
「我们对这些关键结果感到非常满意,」 Lexicon 总裁兼首席执行官 Coats 称。「类癌瘤综合征严重使人衰弱,令许多患者不能进行主要的积极与可预见的生活,不幸的是,随着时间的推移,许多患者使用目前的标准治疗不能充分控制他们的病情。我们致力于密切配合 FDA,以提交我们第一个新药申请,将这种创新的新药带给那些生活已受到这种具有挑战性癌性影响的患者。」
「TELESTAR 结果是出色的,患有及处理类癌瘤综合征的患者及看护人对一种可供使用的新治疗药物是非常高兴的,」主要研究者 Kulke 博士称,他是哈佛医学院的一名副教授,也是达纳法伯癌症研究所的高级医师。
该公司计划在一个即将到来的科学会议上宣布 3 期 TELESTAR 研究的完整结果。Lexicon 与 Ipsen 有一项许可及合作协议,以在欧洲及除美国与日本之外的其它国家对这款药物进行商业化。