近日，欧盟对 Alexion 公司的 2 只极端罕见疾病药物 (ultra-orphan drugs)Strensiq(asfotase alfa) 和 Kanuma(sebelipase alfa) 给予积极意见，从而使该公司更加坚定地专注于罕见疾病商业模式。
没有哪家公司会像 Alexion 公司那样，基于治疗全球仅有几百例严重和危及生命疾病的业务而取得成功，虽然许多其他制药公司也在试图复制 Alexion 公司的模式。然而，EvaluatePharma 的分析表明，Alexion 公司这一领先地位将在未来几年感受到压力。
罕见病模式受鼓舞
Alexion 公司 2 只获得欧盟积极意见的罕见疾病药物：Strensiq(asfotase alfa)，用于治疗儿科发病低磷酸酯酶缺乏症；Kanuma(sebelipase alfa)，用于治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏症，这 2 只药物还需要等待欧盟正式批准通过。
届时，Alexion 公司将会获得批准 3 款产品 4 个适应症，此前该公司的 Soliris(eculizumab, 依库珠单抗) 已经获得批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 和非典型溶血尿毒综合症 (aHUS)。
Strensiq 和 Kanuma 两者都是针对威胁生命的和超罕见代谢紊乱的长期酶替代疗法，目前还没有其他药物获得批准。据 EvaluatePharma 预计，2020 年 Strensiq 销售额会超过 8 亿美元，Kanuma 会超过 7 亿美元。
值得一提的是，这 2 只药物都是 Alexion 公司通过收购获得：Alexion 公司最近以 84 亿美元收购 Synageva 公司获得 Kanuma；2011 年以 4.7 亿美元收购 Enobia 公司获得 Strensiq。虽然 Alexion 公司收购时 Strensiq 开发进度慢于 Kanuma，但这两起交易值之间的明显差距，暗示罕见疾病药物的估值上升。
未来的明星品种
Alexion 公司是肿瘤外罕见疾病的两位领导者之一，另一位是赛诺菲下属健赞公司，拥有 3 只酶替代疗法——Cerezyme、Myozyme 和 Fabryzyme，总销售收入与 Soliris 大致相同。这种分析不包括肿瘤产品，肿瘤罕见疾病药物往往是批准用于多种罕见疾病和非罕见疾病的适应症。
然而，Alexion 公司的 Soliris 的销售收入至少 2020 年之前都应处于榜首的位置。分析师预测，Soliris 被批准用于阵发性睡眠性血红蛋白尿和溶血性尿毒综合征两个极端罕见疾病，未来五年每年销售额上升 16%。
但是，尽管 Soliris 在 2020 年之前都应处于榜首的位置，紧随其后的 Vertex 公司的囊肿性纤维化组合药物 Orkambi 会与其非常接近，预测 2020 年销售收入为 51 亿美元。
罗氏的 Esbriet 被分析师视为未来在罕见疾病药物第三位，预计销售收入 24 亿美元。罗氏去年通过以 83 亿美元收购 InterMune 公司获得该产品。
EvaluatePharma 的分析抛出了几个异常案例——梯瓦制药公司的多发性硬化症药物 Copaxone 进入榜单，而其他大多数 MS 药物却没有进入。然而，大多数的剩余位置由传统的罕见疾病适应症如溶酶体贮积症和肌营养不良症产品占据。
一个值得关注的现象是，许多罕见疾病药物产品都具有较长的商业生命周期，这是传统产品不会具有的，例如赛诺菲的 Cerezyme 是在 1994 年首次被批准。主要是由于如果一只罕见疾病药物产品满足人口需求——美国是满足少于 20 万名患者，欧盟是满足少于 25 万名患者，将获得税收、市场独占性和监管的益处。
一项 EvaluatePharma 报告强调，包括肿瘤适应症的罕见疾病药物占据了 2014 年药品总销售的 14%，预计到 2020 年上升到 19%。现在的问题是，医药行业将其重点集中在罕见疾病药物开发上，这种状态能持续多久？
