大奥蒙德街医院（GOSH）的一个团队用 UCART19 细胞对一位 1 岁的复发急性淋巴细胞白血病（ALL）小女孩进行了治疗。GOSH 已表示这位患者的癌症目前已经治愈且状态良好。UCART19 是一种潜在一流的异体工程 T 细胞产品，用于表达 CD19 的恶性血液病的治疗，其最初被开发用于慢性淋巴细胞白血病（CLL）和急性淋巴细胞白血病（ALL）。
这种疗法通过给健康供者的 T 细胞添加新的基因、对其进行武装而达到对抗白血病的作用。利用类似于非常精确剪刀的分子工具（Talen），将特定基因剪切，以让 T 细胞以两种特定方式表现。第一种方式，细胞对强大的白血病药物变得隐形，而通常情况下白血病药物会杀死这些细胞，第二种方式，细胞被工程化后只针对白血病细胞，并对其进行攻击。
GOSH 和 UCL ICH 的这个团队加上伦敦大学学院与生物技术公司 Cellectis 的研究者，他们一直在开发这种供者 T 细胞产品，第一批该产品拟用于临床试验前最后阶段的测试。但获悉该 1 岁小女孩的情况后，该团队获得了特别许可，可以尝试新的早期治疗。
UCL ICH 的细胞与基因治疗教授、GOSH 顾问免疫学家 Qasim 解释称：「这种疗法在实验室研究中是令人难以置信的成功，所以当我听到没有选择用于治疗这个 1 岁小女孩的疾病时，我想到为什么我们不用新的 UCART19 细胞呢？」
「由于这种疗法还处于试验阶段，所以我们不得不获得特别许可，但她似乎非常适合这种类型的疗法。」这位患者的父母也想试试这种疗法。这位 1 岁小女孩的母亲 Lisa 称：「我们不想接受姑息治疗，所以我们请求医生为我们的女儿尝试任何疗法，即使这种疗法以前没试过。」
UCART19 细胞疗法是白血病治疗的一个巨大进步
这种疗法由 1 ml 的 UCART19 细胞组成，其通过静脉注射线在大约 10 分钟内进行输注。在细胞被输注之后，患者被隔离了几个月，以防止她受到感染，因为她的免疫系统极度虚弱。完成这个过程，患者通常情况下保持良好。几周之后，显示有治疗开始起作用的迹象。
GOSH 的骨髓移植主任、患者主要临床医师 Veys 教授称：「由于这种疗法是第一次使用，我们不知道该疗法会否或何时起作用，所以当它起作用时我们非常高兴。她的白血病是如此的严重，这样的治疗响应几乎是一个奇迹。」
医生确信白血病细胞已经被移除后，患者立马接受骨髓移植以替代她整个的血液及已被治疗消耗殆尽的免疫系统。目前这位小女孩在家恢复良好，但她还要定期返回 GOSH 以检查她的骨髓细胞是否健康及血液计数是否继续正常。
Qasim 教授称：「我们仅仅在一位非常强壮的小女孩身上使用了这种疗法，它对于所有儿童会否是一种合适的治疗选择，我们需要保持谨慎。但这是新的基因工程技术应用的一个里程碑，这种疗法对该小女孩的影响是令人惊讶的。」
「如果这种疗法的效果能够复制，那它可能代表了白血病及其它癌症治疗的一个巨大进步。」由 Cellectis 投资的完整临床试验目前正在筹划中，该试验将在更大规模的患者人群中对 UCART19 进行测试，试验拟于 2016 年初启动。
