默克雪兰诺与辉瑞宣布，美国 FDA 授予 Avelumab（MSB0010718C）突破性治疗药物资格，用于治疗既往至少接受过一种化疗方案后疾病进展的转移性梅克尔细胞癌患者（MCC）。Avelumab 是一种试验性全人源抗 PD-L1 IgG1 单克隆抗体。
梅克尔细胞癌是一种罕见的侵袭性皮肤癌。美国每年大约有 1500 个梅克尔细胞癌新确诊病例。目前尚无获得批准的专门用于转移性梅克尔细胞癌治疗的药物。
突破性治疗药物资格基于一项全球性 2 期研究的初步评价，该研究在既往至少接受过一种化疗方案后疾病进展的转移性梅克尔细胞癌患者中评价了 Avelumab 的安全性与有效性。这项 2 期研究的结果计划于 2016 年即将到来的科学会议上发布。突破性治疗药物资格代表了一个重要的里程碑，它有可能加快 Avelumab 用于转移性梅克尔细胞癌患者的开发。
这项 2 期研究的主要目标是总缓解率。次要终点包括响应持续时间、无进展生存期、总生存期和安全性。这项研究共招募了 88 名患者，目前正在亚太地区、澳大利亚、欧洲及北美地区进行。
突破性治疗药物资格可能会加快 Avelumab 的开发
「转移性梅克儿细胞癌是一种灾难性的疾病，目前用于患者的治疗选择有限，」默克雪兰诺生物制药业务全球研发总监 Rossetti 博士称。「随着这次突破性治疗药物资格的获得，我们朝着我们的目标迈进了一步，即通过研究与开发潜在的新型治疗选择，对转移性梅克儿细胞癌等难治性癌症患者带来重大影响。」
「在不到两个月的时间内，默克雪兰诺与辉瑞之间的联盟在 Avelumab 项目上已实现第三个监管里程碑，包括在 9 月份与 10 月份被授予的孤儿药资格与快速通道审评资格，」辉瑞肿瘤业务临床开发与医疗事务高级副总裁、首席医疗官 Rothenberg 博士称。目前，Avelumab 的临床开发项目包括逾 1400 名已经被治疗的患者，涉及的肿瘤类型达 15 种。
