美国食品和药物管理局的一个外部顾问小组指出，BioMarin 制药公司用于治疗肌肉萎缩症的实验性药物的疗效数据缺乏说服力，不足以申请批准。
FDA 的专家小组并没有正式表决对药物的批准建议，但 17 位成员中有 15 位认为 BioMarin 公司的后期研究数据缺乏统计学显着性，不足以佐证两个早期的研究结论。FDA 将对该小组的意见进行考虑后于 12 月 27 日前决定药物的批准。
该药物 drisapersen 正在被开发用于治疗假肥大型肌营养不良症（DMD），每 3600 名新生男婴有一位可能患有这种疾病，并会迅速引起肌肉退化。FDA 工作人员 20 日对该药物的安全性提出质疑，指出该药物有可能导致致命的长期副作用。
「我不认为他们（BioMarin 公司）将一定能够说服 FDA 工作人员改变他们的想法，」Wedbush 证券的一位分析师 Behanna 指出，只有提交该药物的补充数据才能帮助 BioMarin 公司获得申请批准。而 RBC 投资公司的分析师表示，如果 BioMarin 公司的药物能够给出完整的风险获益评估，卫生监管机构仍然可以给予批准。
11 月 24 日，专家小组观看了 26 部关于药物获益的视频，其中大多是父母记录自己的孩子服用 drisapersen 后的获益，只有一组家庭的父母表示出现不可控的副作用。在评审时，专家们主要集中于数据及其解释。
在监管机构的工作人员发布了初步审查后，分析师指出，BioMarin 公司的下一步战略可能是与 FDA 讨论接下来应该做的工作。
竞争对手 Sarepta 制药公司也正在开发一个 DMD 药物 eteplirsen，与 BioMarin 公司的 drisapersen 类似，可以使细胞跳过该基因的故障区段以产生抗肌萎缩蛋白，避免因该蛋白缺失导致 DMD。「对 Sarepta 的审查过程也将是艰难的。但他们药物长期前景不错，因为其安全性数据更好，」Wedbush 的 Behanna 指出。
Sarepta 的药物在明年一月份也将接受专家小组的投票，将取决于美国 FDA 如何看待肌营养不良蛋白的水平作为 DMD 生物指标，Behanna 补充道。
BioMarin 公司的股票在 24 日一天均处于暂停交易状态。Sarepta 股价下跌了约 1%，为 36.98 美元，而同样在开发 DMD 药物的 PTC Therapeutics 公司股价下跌 5%，在盘后交易中跌至 30 美元。
