在过去的几年中，美国国立卫生研究院（NIH）已经以不同的方式多次指出，它希望通过测试治疗不同疾病的已获批准的药物，来帮助加快药物的开发和削减成本。
在癌症研究的杂志上发表的一篇文章表示，美国国立卫生研究院和其合作伙伴努力发现老药物的新用途，通过不断研究药物，为未来计划提供“路线图”。
这篇文章由堪萨斯大学医疗中心推进医疗创新研究所主任Scott Weir，白血病和淋巴瘤协会执行副主席Louis DeGennaro和美国国立卫生研究院新近设立的转化疗法中心的主任Christopher Austin所著。越来越多的研究者有兴趣开展研究药物新用途的临床试验，这些药物已经通过了严格的测试，并在足够多的病人中试验证明其安全性和有效性，以此来获得FDA批准该药物进行疾病治疗。
在癌症研究评论中所描述的计划被作为NIH备受瞩目的项目，重点促进罕见病药物的开发。
通过不断的努力，NIH行政人员和科学家们选择罕见疾病的5个试用项目，这些项目面临着从发现阶段到临床试验的挑战。如果成功的话，病人们就会举双手赞成。这5项试点项目中有1个项目的内容是：使用名为auranofin的药物进行试验，这个药物在20世纪80年代中期获得批准治疗类风湿性关节炎。初步数据表明该药物治疗慢性淋巴细胞白血病也有效果，该疾病是白血病的一种类型，在美国每年有将近15000人被诊断出有这个疾病。
他们建立起3个学习合作小组，为能找出一种方法来测试auranofin对病人的作用，并且发现和开发其它可能治疗罕见血癌的药物。
在新的文章中，作为合作着之一的研究者们写道，最重要的步骤之一是建立一个备忘录来了解并确定每个合作伙伴所做的贡献，并建立一个实现既定目标的时间表。
DeGennaro说，这3个合作伙伴尽力使用一个标准，它和制药公司药物试验的严格标准相同。他们在每个结果所获得的数据的基础上判定“成功/不成功”。他们每周都开展会议或电话交流，以确保项目的进展。去年，他们在大学医学中心招募首批病人进行试验。
DeGennaro在健康博客上说道，他们的合作已经确定了第二个FDA批准的药物在治疗白血病上有效，他们希望能资助更多的项目开展试验。
美国国立卫生研究院的Austin说，由于试验仍在进行，目前还尚不清楚auranofin是否能作用于白血病，但是他们决定发表他们的文章，因为该药在造模的试验上已经获得成功。
Austin补充说美国国立卫生研究院已经正在不断地将相似的模型应用到其它疾病中，他说：“我们能在相当短的时间内，实现从发现药物到病人试验的过程。”
原文详见：How to Successfully Repurpose a Drug
