英国学者本月将开展一项通过吸入式基因疗法治疗囊性纤维化（简称CF）的中期临床试验。该项试验由英国国立卫生研究所和医学研究委员提供资助，资助额达310万英镑（约合490亿美元）。
作为一个非赢利性的研究组织，英国囊性纤维化基因治疗联合会参与协调本次试验，这是有史以来规模最大的、参与人数最多的（130人）、参与人群的年龄跨度最大的（年龄12岁以上）试验。根据该组织的声明，本次试验分试验组和安慰剂组（对照组），每个病人每个月进行一次一定量的基因治疗或安慰剂治疗，疗程共一年，试验结果有望在2014年春天公布。
CF是一种遗传性疾病，它可导致浓厚粘稠的黏液在肺部淤积并进而引发呼吸道感染和其他消耗性症状。据PharmaTimes报道，在英国CF病人的平均期望寿命是41岁，他们中只有慢性症状的病人才能获得针对性治疗。联合会的基因治疗研究是让病人吸入DNA分子到肺部进而取代导致CF的缺陷基因最终达到治疗的目的，该项研究已进行了十多年。
医学研究委员会同时还拨付了120万英镑（约合190万美元）用于资助一项通过改良病毒作为交通工具以提高基因治疗传递效果的研究。
以往，CF病人要采用一系列的治疗手段来控制疾病的各种症状。不过近年来，诸如Vertex等医药公司已不仅仅满足于开发针对各种CF症状的药物，他们已经把药物开发的目标放在导致CF的病因——基因上了。今年一月FDA批准了Vertex公司的Kalydeco上市，这个药物是针对G551D突变位点的，其中美国所有CF病人中有4％的病人带有这个突变。当前，药物开发人员正从导致疾病的根本原因上寻找其它靶向目标。
原文详见：U.K. green lights study of pioneering gene therapy against cystic fibrosis
