澳大利亚生物科技公司 Mesoblast 报道一种用于类风湿关节炎患者的干细胞疗法的临床试验令人鼓舞的结果后，该公司股价大幅上涨。数据来自其间叶细胞前体细胞（MPC）产品一项 2 期试验的第一组结果，这项试验招募的受试者为使用生物药物（包括肿瘤坏死因子α抑制剂）难以治疗的类风湿关节炎患者。
按体重 1m 细胞/千克剂量给予单剂量 MPC-300-IV（Rexlemestrocel-L），大约一半（47%）的治疗患者其类风湿关节炎症状得到 20% 的改善（ACR 20 响应），相比之下，安慰剂组只有 25% 的患者其类风湿关节炎症状人能达到 20% 的改善。令人印象深刻的是，一些治疗响应在不到一周时间内就能产生。
同样，在 27% 的 MPC 治疗患者中可以观察到 70% 的改善（ACR 70），安慰剂组没有患者显示有这种水平的响应。这项研究拟招募 48 名患者，初始数据来自 24 名患者。该研究的第二组将采用 2m/kg 的细胞剂量，定于今年第三季度报告数据。
Edison 的分析师 Genis 和 Hulme 在一份研究报告中称，这一数据「代表了在难治性患者中令人印象深刻的疗效」。他们指出，这些结果可与 TNFα抑制剂用于一线治疗所观察到的响应率相提并论，在可比较的生物药物难治性患者中，好于辉瑞的 JAK 抑制剂托法替尼，后者用于这一患者人群能达到 10%-14% 的 ACR 70。
辉瑞的药物去年实现了逾 5 亿美元的销售额，同时，TNF 抑制剂作为一组药物产生了数十亿美元的销售额，其用于类风湿关节炎及其它适应症，如银屑病及炎症性肠病。「尽管生物药物的应用取得进展，但大约三分之一的类风湿关节炎患者要么没有充分的响应，要么对这些药物不耐受，」Mesoblast 如是称。
「交付一种安全有效的治疗药物有明确的需求，不能存在机会感染或恶性肿瘤的潜在风险。」Mesoblast 的 MPCs 是现成的、同种异体干细胞疗法，其不依赖于从个体患者或相匹配捐献者采集的细胞。这一疗法已产生其第一款商业产品，这款产品在移植患者中用于移植物抗宿主疾病，其已被许可给 JCR 制药，定于这个季度在日本上市。
与此同时，Mesoblast 定于第三季度报告其与梯瓦合作的治疗心力衰竭的 MPC-150-IM 的一项临床试验数据，以及今年底前报告用于移植物抗宿主病及背痛的研究。MPC 疗法的潜能促使塞尔基因于去年收购这家澳大利亚公司少部分股权。
