美国 FDA 授予马林克罗制药旗下 Synacthen 贮库制剂用于杜氏肌营养不良治疗快速通道审评资格。Synacthen 贮库制剂是替可克肽(Tetracosactide)的一种贮库制剂,它是一种合成的 24 肽黑皮激素受体激动剂。该药物已在美国以外市场获得批准上市,用于某些自体免疫及炎症性疾病,但该药物从未被批准用于美国患者。
「我们对 FDA 的决定感到高兴,Synacthen 贮库制剂用于治疗杜氏肌营养不良的申请达到了 FDA 既定的快速通道审评资格标准,我们也很高兴报道初步 1 期临床试验已招募到首例患者,」 马林克罗制药总经理 Romano 称。
「杜氏肌营养不良是一种灾难性疾病,目前该疾病几乎没有有效的治疗选择,马林克罗制药认为这款药物有可能为医师及患者提供一种新的替代治疗选择。」
FDA 的快速通道审评资格是一种程序,其旨在促进治疗严重疾病药物的开发、加快上市评价,并填补未满足的医疗需求。其目的是让重要的新药早日到达患者手中,以解决一系列的严重病症。
杜氏肌营养不良
杜氏肌营养不良是一种遗传性疾病,其特点是肌肉渐进式退化和变弱。这种疾病是 9 种肌肉萎缩症之一。杜氏肌营养不良因肌营养不良蛋白缺乏导致,肌营养不良蛋白是一种有助于保持肌肉细胞不受损伤的蛋白。杜氏肌营养不良早在儿童时期就开始有症状发作,通常在 3 岁与 15 岁之间。这种疾病主要影响男孩,但在很少的病例中,它也影响女孩。
杜氏肌营养不良的症状包括肌无力,该症状可能最早从 3 岁就开始,最初影响臀部、骨盆、大腿和肩部的肌肉,之后会影响胳膊、腿和躯干的骨骼肌肉。