尽管诺华在细胞疗法领域退让了一大步，但该公司希望能成为首家推出新型 CAR-T 药物的公司，该公司计划明年初向 FDA 提交其 CAR-T 药物的上市申请，不过竞争对手 Kite 制药紧随其后，这家制药公司已向监管机构启动一项滚动提交。
两家公司于上周末在 ASH 上均发布新的数据，Kite 制药表示，其药物 KTE-C19 在 1 期 ZUMA-3 和 ZUMA-4 试验中，使 82% 的后期急性淋巴细胞白血病患者（11 名患者中的 9 人）达到完全缓解，或造血功能不完全或部分恢复的完全缓解。
与 Juno 制药的试验不一样，Kite 称该公司未发现有脑水肿病例，但安全性仍是一个问题，因为 ZUMA-3 试验中一名患者死于 KTE-C19 相关细胞因子释放综合征，而另一名在 ZUMA-4 试验中的患者死于一种传播性真菌感染，不过该生物科技公司称这些与 KTE-C19 无关。
细胞因子释放综合征是这种新型疗法已知的并发症，当工程化的细胞在患者体内激活时，某些患者就会出现这种并发症。
鉴于这些数据，Kite 为其 FDA 突破性疗法药物换了一个新名称，以后称 axicabtagene ciloleucel，该公司也开始向 FDA 滚动提交其药物生物制剂上市许可申请资料，以寻求该药物用于复发/难治性进展型 B 细胞非霍奇金淋巴瘤，适用于不适合进行自体干细胞移植的患者。
该生物科技公司表示，它预计 2017 年第一季度末能够完成其生物制剂上市许可申请资料。
诺华同样公布了其 2 期试验的数据，在复发/难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病青年患者中，输注其药物 CTL019 三个月后，也观察到 82% 的患者（50 名患者中的 41 人）达到完全缓解或有血细胞计数不完全恢复的完全缓解。
「对于所有完全缓解患者，其体内已检测不到微小残留病灶，」这家瑞士制药巨头称，并补充道，药物注射入患者体内半年后，预计有 60% 的应答患者不出现复发。
诺华打算于 2017 年初向 FDA 提交 CTL019 用于复发/难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病儿科及年轻成人患者的上市申请，而这一日期将使得 CTL019 与 Kite 的药物同台展开一对一的竞争。诺华还计划 2017 年晚些时候向欧洲药品管理局提交 CTL019 的上市申请，该药物已获得一种同 FDA 加速审评类似的审评资格。
就安全性而言，Eliana 试验中大约有一半（48%）的患者遭受到更为严重的 3 级或 4 级细胞因子释放综合征，但没有患者因细胞因子释放综合征而死亡。不过的确观察到 15% 的患者经历 3 级的神经性及精神性事件，包括脑病及精神错乱，但该公司强调未发现有 4 级事件。
今年 8 月份，诺华证实该公司计划砍掉公司细胞与基因疗法业务的报道，从事该业务的 400 名员工大部分被分流，而大约 120 人被裁。
然而，诺华似乎仍对 CAR-T 研究抱有很大的希望，仍可能成为第一家推出这种新类型癌症药物的公司。这对于英国生物科技公司 Oxford BioMedica 来说也是一个好消息，该公司生产表达 CTL019 的慢病毒载体，并与诺华有 CAR-T 合作关系，该公司表示，它对合作伙伴正在取得的进展感到非常高兴。
当今年几项研究出现一系列死亡事件后，现在看 Juno 似乎赢不了这场竞赛，这些死亡事件严重阻碍了该公司不久将来把一种新型 CAR-T 药物推向市场的前景。
Bluebird bio 旗下药物的研发与诺华及 Kite 相比有点落后，该公司上周发布了一些早期但令人印象深刻的 1 期试验数据，试验的受试者为复发和/难治性多发性骨髓瘤及经历过大剂量化疗的患者，试验结果表明其抗 BCMA CAR-T 细胞候选产品有 78% 的客观缓解率，并且没有剂量限制性毒性，试验中没有 3 级或更高级别的神经中毒或细胞因子释放综合征事件发生。
