12 月 23 日，美国 FDA 宣布批准 Spinraza（nusinersen），这是获批用于治疗脊髓性肌萎缩症儿童及成年患者的首款药物，脊髓性肌萎缩症是一种罕见而往往致命的遗传性疾病，其影响肌肉强度和运动。Spinraza 是一种注射剂，使用时被注射入脊髓周围液体中。
「用于脊髓性肌萎缩症的药物一直有长期的需求，脊髓性肌萎缩症是婴儿当中最常见的一种死亡因素，其对任何年龄段的人均能造成影响，」FDA 药物评价与研究中心神经类产品部门主任、医学博士 Dunn 称。
「我们建议该药物申请者提前对研究结果进行了分析，这体现了 FDA 致力于支持开发与批准安全有效罕见病药物的承诺，我们努力对这种药物的上市申请进行快速审评，为这种令人衰弱的疾病批准首款药物我们感到无比的欣慰。」
脊髓性肌萎缩症是一种遗传性疾病，由于控制运动的下运动神经元的丧失，该疾病可导致虚弱与肌肉萎缩。疾病发作的年龄、症状与进展速度有广泛的变化。Spinraza 被批准用于所有的脊髓性肌萎缩症患者。
在该药物开发期间，FDA 与申请者密切合作，帮助设计与完成药物批准所基于的分析。Spinraza 的有效性在一项临床试验中得到证明，试验受试者为 121 名婴儿期就发作脊髓性肌萎缩症的患者，他们在 6 个月大之前就被确诊患有这种疾病，在不到 7 个月大时接受第一次药物治疗。
受试者随机接受药物治疗，即向脊髓周围液体中注射入 Spinraza，或经历一种没有药物注射的模拟过程（皮肤点刺）。与经历模拟过程的受试者相比，有两倍的受试者接受 Spinraza 治疗。该试验评价了头部控制、坐、仰卧位踢腿能力、翻滚、爬行、站立及行走等动作发展指标改善的患者百分比。
为了尽早评价研究结果，FDA 要求药物申请者进行了一项期中分析，121 名患者中有 82 名患者符合这项分析。对于该研究定义的动作发展指标，有 40% 的 Spinraza 治疗患者得到改善，而对照组患者中动作发展指标无人能够得到改善。
另外还进行了开放式非对照临床研究，受试者为出生 30 天到 15 岁第一次用药的症状性患者，以及生出 8 天到 42 天第一次用药的患者。这些研究没有对照组，因此与对照研究相比更难以阐述，但研究结果似乎广泛支持在婴儿期发病患者中进行的对照临床试验所证明的临床有效性。
临床试验中，Spinraza 治疗受试者出现的最常见副作用是上呼吸道感染、下呼吸道感染及便秘。警告和注意事项包括血小板计数降低及肾毒性。在动物研究中观察到有神经毒性。
FDA 对这款药物的上市申请授予了快速通道审评与优先审评资格。该药物还获得了孤儿药资格，孤儿药资格可以提供激励措施，帮助和鼓励用于罕见病药物的开发。
根据一项旨在鼓励开发用于预防与治疗罕见儿科疾病新药与新生物制剂的计划，该药物的申请者获得了一张罕见儿科疾病优先审评券。凭借该审评券，申请者将来可为一款不同产品的上市申请获得一个优先审评资格。自该计划实施以来，这是 FDA 发布的第 8 张罕见儿科疾病优先审评券。Spinraza 由马萨诸塞州剑桥市的百健上市，由加利福尼亚州卡尔斯巴德的 Ionis 制药开发。
