2017 年 7 月 12 日，美国食品和药物管理局专家顾问小组将就诺华公司实验性基因治疗药物 tisagenlecleucel 开展会议讨论，FDA 表示将重点关注其安全性。
诺华的白血病基因治疗药物 tisagenlecleucel 备受关注，该药物使用 CAR-T 新技术，即嵌合抗原受体 T 细胞治疗，利用身体自身的免疫细胞识别和攻击恶性细胞。该药物预计治疗费用高达 50 万美元，会为其开发商创造数十亿美元的收入。此外，其成功还将有助于推动科学家几十年来一直在努力完善的抗癌技术。
FDA 于 7 月 10 日在其网站上发布了专家小组的会议信息，初步审查会议将讨论 tisagenlecleucel 的风险获益比，并进行投票表决。虽然 FDA 没有义务遵循其顾问的建议，但通常会这样做。
对于诺华公司以及制造类似药物的公司，专家小组的决定将会产生重大影响。诺华潜在竞争对手还包括 Kite 制药，Juno 医疗和 bluebird 生物。诺华公司首先申请批准，适应证为治疗美国最常见的儿童 B 细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）。如果批准，tisagenlecleucel 也将成为美国首个获得批准的基因治疗方法。
一项临床试验表明，83% 的化疗复发或失败的患者在输注 tisagenlecleucel 后三个月达到完全或部分缓解。ALL 失败化疗的患者一般只有 16-30% 的生存机会。由于该药物成功达到临床试验的主要目标，FDA 表示没有要求专家小组关注药物是否有效，专家小组只会专注于短期和长期的安全隐患。
临床试验中，大约一半的患者经历了细胞因子释放综合征（CRS）的严重并发症，主要发生在身体的免疫系统过度刺激阶段。医生能够管理病情，因此没有造成病人死亡。FDA 还提出担心药物可能会导致继发性恶性肿瘤，并表示可能需要长期的安全监测来应对这一潜在风险。
诺华公司也正在针对扩散性大 B 细胞淋巴瘤（DLBCL）的试验中测试其药物，DLBCL 是非霍奇金淋巴瘤的最常见形式，Kite 制药也在试验这一适应证。这一领域的竞争也包括哪家公司能够制造更高效可靠的药物。
