2017 年 10 月 18 日美国食品和药物管理局批准了一项细胞免疫疗法 Yescarta（axicabtagene ciloleucel），用于治疗特定类型的大 B 细胞淋巴瘤的成年患者，这些 患者至少接受过另外两种疗法，但没有响应或出现疾病复发。Kite 公司的 Yescarta 是第二个获得 FDA 批准的第二种嵌合抗原受体（CAR）T 细胞疗法，也是第一种用于特定类型非霍奇金淋巴瘤（NHL）的基因治疗方法。
「今天是发展治疗严重疾病的全新科学技术的另一个里程碑。 FDA 将在短短几十年的时间内将基因治疗从一个有希望的概念转变为一种切实可行的解决方案，我们将致力于大部分不可治愈和致命的癌症类型。」FDA 专员 Gottlieb 博士表示。
「这一批准彰显了这一有前途的新药领域的持续发展势头，我们致力于支持和帮助以加速这些产品的开发进程。我们将很快发布一项全面的政策，为如何支持细胞再生医学的发展提供计划。这项政策还将阐明如何将我们的加速计划应用于 CAR-T 和其他基因治疗方法等突破性产品。我们仍然致力于支持有效利用这些新技术平台开发安全有效的治疗方法。」
弥漫性大 B 细胞淋巴瘤（DLBCL）是成年人最常见的 NHL 类型。NHL 发源于免疫系统的某些细胞中，既可以快速生长（侵略性）也能够缓慢生长。美国每年诊断出约 72000 例 NHL 病例，其中 DLBCL 约占新诊断病例的三成。Yescarta 被批准用于既往接受过至少两种疗法但失败的大型 B 细胞淋巴瘤成年患者，其中包括 DLBCL，原发性纵隔大 B 细胞淋巴瘤，高级别 B 细胞淋巴瘤和滤泡淋巴瘤转移成 DLBCL。Yescarta 不适用于治疗原发性中枢神经系统淋巴瘤患者。
每个剂量的 Yescarta 都是使用患者自己的免疫系统经过特定修饰产生治疗效果，帮助打击淋巴瘤。这一过程包括收集患者的一种白细胞 T 细胞进行基因修饰，插入包括靶向和杀死淋巴瘤细胞的新基因，再将改造后细胞注入到患者体内。
「Yescarta 的批准让一批几乎没有其他治疗选择的癌症患者能够获取这种创新型的 CAR-T 细胞疗法。某些特定类型的淋巴瘤成年患者对既往的治疗方法没有响应，」FDA 生物制品评估和研究中心（CBER）主任 Marks 博士表示。
Yescarta 的安全性和有效性数据建立于有 100 多名难治性或复发性大 B 细胞淋巴瘤成人患者参与的多中心临床试验。经过 Yescarta 治疗后的完全缓解率为 51%。
用 Yescarta 治疗有潜在的严重副作用。其包装上有关于细胞因子释放综合征（CRS）的警告标签，CRS 是指对 CAR-T 细胞的活化和增殖会引起高热和流感样症状以及神经毒性的系统反应。CRS 和神经系统毒性都可能是致命的。其他副作用包括严重感染，血细胞计数低和免疫系统减弱。经过 Yescarta 治疗后的副作用通常出现在第一至第二周内，但有些副作用可能会在以后发生。
由于 CRS 和神经系统毒性的风险，Yescarta 正在通过风险评估和减轻策略（REMS）的批准，其中包括确保安全使用的元素（ETASU）。美国食品和药品管理局要求医院及其相关诊所分发 Yescarta 应得到特别认证。作为该认证的一部分，参与处方，分配或管理 Yescarta 的工作人员需要接受培训，以识别和管理 CRS 和神经系统毒性。此外，患者必须被告知潜在的严重副作用，以及如果副作用恶化应及时返回治疗处的重要性。
为了进一步评估长期安全性，FDA 还要求制造商对使用 Yescarta 治疗的患者进行上市后观察性研究。
FDA 批准了 Yescarta 的优先审查资格和并颁发突破性治疗认证。Yescarta 还获得了「孤儿药物」认证，这是鼓励用于罕见疾病的药物开发的激励措施。Yescarta 的申请使用跨机构协调的方式进行了审查。临床评估在 FDA 的肿瘤学中心进行，CBER 对所有其他方面进行了审查并做出最终的产品批准决定。
