据 Pharmatimes 于 2017 年 11 月 6 日报道，诺华已经向欧洲药品管理局提交了 CAR-T 疗法 CTL019 用于两种适应证的评审申请。此次申请的适应证包括儿童及年轻成人复发或难治性（r/r）B 细胞急性淋巴细胞白血病（ALL），以及不适合自体干细胞移植的成人复发/难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 DLBCL。
CAR-T 提供了一种新的治疗方法，是为每个不同的患者定制的疗法。应用 CAR-T 可以从患者的血液中提取 T 细胞，在实验室中重新修饰得到特定基因编码的 T 细胞，能够直接对抗患者体内的癌细胞。
诺华英国和爱尔兰肿瘤学部门总经理 Palatchi 表示：「这些罹患侵袭性疾病的儿童和年轻成人患者急需创新的治疗方法，因为他们在接受传统治疗后没有效果，或疾病复发。基于我们在美国推出了第一个 CAR-T 疗法的经验，我们正在努力帮助更多治疗方案有限的患者，让符合条件的人能够获取这种创新疗法。」
本次评审申请基于由诺华支持的全球多中心 2 期 ELIANA 试验和 JULIET 试验，这些试验是与宾夕法尼亚大学共同开发和开展商业化合作。
诺华公司表示，复发/难治性 ALL 患者的治疗方案选择有限，并且效果不佳，首选 CAR-T 疗法可以达到 83% 的总体缓解率。今年八月份，CLT019（tisagenlecleucel）就以 Kymriah 品牌命名成为美国第一个批准的细胞疗法，可用于复发/难治性 ALL，现在也已经在美国申请用于复发/难治性 DLBCL。
该公司表示，正计划在明年向美国和欧盟以外地区监管机构提交其 CAR-T 疗法用于儿童和年轻成人复发/难治性 ALL 以及成人复发/难治性 CTL019 适应证的评审申请。
根据 2012 年与宾夕法尼亚大学达成的协议，诺华公司获得了 CTL019 的权利，其中包括开发这个 CAR-T 疗法用于所有癌症适应证的全球权利。
此举对英国制药商牛津生物医药公司来说也是一个好消息，该公司是编码 CTL019 的慢病毒载体的唯一生产商。根据双方于 2017 年 7 月签署的协议，牛津生物医药公司还将为其他未公开的 CAR-T 产品提供慢病毒载体，并可能在未来三年内根据销售额从诺华获得超过 1 亿美元的回报。
