若想获得"突破性药物"称号，试验期药物必须在临床上显示出比其他现有药物更有优势，即使是小规模试验。这样才有资格申请。
依伯拉铁尼伯（ibrutinib）是强生旗下杨森生物科技及其合作伙伴Pharmacyclics联合研制，被FDA授予"突破性药物"。其作为一种靶向制剂，可选择性地抑制布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)，该酶是至少三种关键B-细胞生存机制的重要介质。布鲁顿酪氨酸激酶的这种多重作用可以使其指挥B-细胞恶性肿瘤进行入淋巴组织，使肿瘤细胞能够接触必要的微环境而得以生存。而依伯拉铁尼伯主要用于治疗两种B-细胞恶性肿瘤：复发或难治性小淋巴细胞淋巴瘤/慢性淋巴细胞白血病（SLL/CLL）和慢性套细胞淋巴瘤（MCL）。
福泰制药首席执行官Jeffrey Leiden博士提到其公司囊肿性纤维化药物Kalydeco同样被授予"突破性药物"，与FDA的交涉程序跟其他普通药物审查程序明显不同。获得称号后，一切程序都摆在桌面上，变得异常顺利，将加快药物审查进度。普通药物需几周、几月，那么"突破性药物"仅需几分。
"突破性药物"称号由专利保护组织"癌症研究之友"倡议、提出的，已成为FDA安全和创新法案中的部分内容，于2012年6月施行。目前FDA共收到67份申请，其中24份通过，18份被否决，其他仍在审查之中。"突破性药物"条款应最新的科学发展而生，特别是靶向治疗，可以更加灵活地使研发早期就表现出明显疗效的治疗药物能尽快到达患者手中。该条款同时也找到一种细致的平衡，既可以为突破性治疗药物开发机构提供监管方面的确定性，也维持了患者所期望并且也是应该达到的药物安全性和有效性水平。
在20世纪90年代，FDA并未关注在早期临床试验中有显著疗效的药物。现在，即使无临床Ⅰ期、Ⅱ期数据，"突破性药物"便可进入快速审批通道。然而，"突破性药物"的快速开发仍存在诸多挑战，比如，其他国家可能不愿意承认基于FDA弹性临床试验标准的药物，而FDA希望其他国家尽快与此接轨。此外，这些药物获批后并未改善患者生存期，保险公司是否愿意为其承保。目前也不清楚药物投放市场后的反应。
此外，若药物在病理水平的疗效评价，即替代终点，表现显著，也有可能获得"突破性药物"称号。但需要在随后的临床试验中证明良好的替代终点确实能改善患者生存期或减轻疾病负担。目前FDA正就加速发展"突破性"诊断试剂研究制定相关法规。
