据 Pmlive 于 2018 年 7 月 2 日报道，赛诺菲正在向欧盟申请批准 Cablivi 用于血栓性血小板减少性紫癜（aTTP），这是今年初赛诺菲以 93 亿欧元收购比利时 Ablynx 后获得的重要资产。
Cablivi 是第一个被推荐在欧洲批准使用的 aTTP 用药，aTTP 是一种罕见的自身免疫性血液疾病，患者周身的小血管引发大范围的血块形成，使供养困难。目前，aTTP 患者唯一的治疗方法是血浆置换，但这既昂贵又危险，并且使用强效的免疫抑制药物具有严重的副作用。
根据赛诺菲称，欧洲将成为这款新药的第一个市场，在尚未提交美国批准之前。Jefferies 分析师认为，Cablivi 可能会成为改变规则的一种治疗方式，并且年销售额可达 5 亿美元。
EMA 下属人用药品委员会（CHMP）在上周的月度会议上对 Cablivi（caplacizumab）给予了积极意见，另外还包括其他三种罕见疾病疗法，两种 CAR-T 疗法以及普通新药。
同时获得 CHMP 建议的药物包括 Ultragenyx 公司的粘多糖病 VII 型药物 Mepsevii（vestronidase alfa）。该药物在去年 11 月在美国获得批准，是一种酶替代疗法，用于治疗超罕见的溶酶体贮积症，这种病症会导致组织中复杂碳水化合物的积累和大范围的器官损害。
Shire 旗下 Baxalta 公司的 Veyvondi（vonicog alfa）也通过推荐，该药物用于治疗最常见的遗传性出血性疾病 von Willebrand 病。根据 CHMP 的建议，当标准疗法去氨加压素无效或无法使用时，可使用 Veyvondi。2015 年 Vonicog alfa 在美国被批准为 Vonvendi。
Jazz 制药公司的 Vyxeos（脂质体柔红霉素/阿糖胞苷）也获得了 CHMP 的推荐，这是一种孤儿疾病药物，专用于治疗新诊断的急性髓性白血病（AML）。
欧盟委员会通常会遵循 CHMP 的建议，如果 Vyxeos 得到欧盟委员会的充分批准，将成为欧盟专门用于治疗相关的 AML 或 AML 与骨髓增生异常相关变化的首选化疗替代方案。该药物去年八月获得了 FDA 批准。
除了几种孤儿药获得推荐外，CHMP 还支持了 Gruenenthal 的痛风治疗药物 Duzallo（lesinurad /别嘌呤醇），这是该公司的一种药物 Zurampic（lesinurad）的后续产品。这两种药物在欧洲的营销权利都是两年前以 2.30 亿美元的价格从阿斯利康获得的。
美国 Puma 生物技术有限公司的好消息是，虽然今年 2 月曾被拒绝过一次，但这次 CHMP 建议批准其辅助 HER2 阳性乳腺癌药物 Nerlynx（neratinib）。 Nerlynx 于 2017 年 7 月获得 FDA 批准。
