Bio Blast 旗下罕见肌肉萎缩症药物展现良好前景

2015-10-29 18:50 来源:丁香园 作者:flixchim
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Bio Blast 公司表示,其领先的实验性药物用于一种罕见的肌肉萎缩症表现出有效治疗,另外也达到了安全性和耐受性的主要目标。

该公司表示,其实验性药物 Cabaletta 完成了中期研究,结果显示,该药物在一项治疗眼咽型肌营养不良症患者的中期阶段试验中达到了多个疗效终点。眼咽型肌营养不良症是一种罕见的疾病,造成患者吞咽困难,严重可能导致死亡。

Bio Blast 称这种药物可以提高患者的肌肉功能,同时也减少吞咽困难。该公司表示,在开展后期研究之前,将与美国食品和药物管理局对这项中期研究的结果进行讨论。Bio Blast 也在测试该药物用于治疗 3 型脊髓小脑性共济失调,这是一种影响大脑神经的遗传性疾病。

截至 26 日收盘, 这家以色列公司在美国上市的股票自去年七月上市以来已经失去了略一半的市值,至 5.04 美元。

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编辑: 冯志华

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