Juno Therapeutics 是热点 CAR-T 领域最备受关注的生物技术公司之一，在 6 月 1 日的美国临床肿瘤学会年会上，该公司表示它对自己的治疗设计进行了一些有效的升级，这将帮助该公司向商业化迈进一步，因为它可以有效地生产这款产品。
JCAR014 的 1/2 期研究采用了一种使细胞扩增及持久性最大化的新工艺，对 B 细胞癌取得了一些激动人心的结果，特别是改善了其对非霍奇金淋巴瘤 (NHL) 的前景。目前，虽然 JCAR014 被边缘化，但该生物技术公司表示它获得一些平移见解，现在可以将其用于很快要启动的 JCAR017 的一项多中心研究中。
Juno 在这一领域已确立其概念验证性数据，提供了该技术一些令人印象深刻的早期结果，这种技术通过基因工程将 T 细胞变成一群可以抗击癌症的攻击者。
目前，该公司正在寻找的是能够用来保持领先的数据，用新的方法来放大疗效，控制致命的副作用及让这种个性化的癌症疗法能相对容易地生产。除了第一批白血病患者，Juno 还打算迅速地转向其他患者，瞄准更广泛的癌症类型，其中包括实体瘤。
这项特别的研究在 52 名急性淋巴细胞性白血病、NHL 及慢性淋巴细胞性白血病患者身上进行。Fred Hutch 的研究者们表示，在采用一种新的淋巴细胞删除性化疗方案后，这种疗法达到了 CD4+ 与 CD8+ CAR-T 细胞改良的峰值水平与持续的持久性。23 名 B 细胞 ALL 患者中有 21 名患 (91%) 者得到缓解。在评价的 19 名 NHL 患者中有 12 名患者 (63%) 达到完全或部分缓解。5 名 CLL 患者中有 2 名患者达到缓解。
「这些改良的动力学性质的早期指标转变成了改善的临床活性，在评价的 7 名 NHL 患者中有 6 名患者 (86%) 达到完全或部分缓解，」Juno 在新闻稿中称。值得注意的是，研究中出现了 11 例严重的细胞因子释放综合征，有两名患者在接受 2X107 细胞/kg 剂量治疗后死亡。在 2x106 或更低剂量组未出现死亡。
在一次采访中，Juno 开发与产品战略执行副总裁 Frohlich 及 CFO Harr 称，他们将吸收他们从这项研究中所学到的东西，并将其应用到 JCAR017 的一项研究中，JCAR017 是一款药物，Harr 补充称这款药物拥有这种疗法的所有特征，并且与 JCAR014 相比，该公司可以更容易地对其生产。目前正在准备的 2 期研究作为一项注册研究可能足以让监管机构满意，Frohlich 称。
在过去的 18 个月，Juno 已从投资者对 CAR-T 及相关 TCRs 兴趣的狂热中受益匪浅。该公司似乎突然冒出来，然后在一年时间内从创业到成功 IPO，这是业内一种想都不敢想的速度，众所周知，要开发新类型的治疗药物是需要大量时间的。
但时间对 Juno 来说是一个奢侈品，它没有足够的时间。该公司必须将领先的项目直接推动进入后期研究，同时解决生产挑战，并且要懂得如何利用新的技术快速地推动新的适应性，竞争对手如诺化、Kite、Adaptimmune、Cellectis、Intrexon 等也在研究这一技术。
就在几天前 Juno 达成一项利用 Editas 公司一直在开发的 CRISPR/Cas9 基因编辑工具协议时，那种紧迫感还在悬着，新方法也还没解决。
