瑞士制药商诺华公司表示，对其最新的两种血癌药物开展了一项研究，得到的最新成果增强诺华对该产品的信心，计划在 2017 年提交美国监管机构评审。
诺华正在测试一种试验性嵌合抗原受体的 T 细胞治疗法 CTL019，即 CART 技术，受试者为 15 名患有最常见的非何杰金氏淋巴瘤成人患者，也即弥漫性大 B 细胞淋巴瘤（DLBCL），另外还有 11 名滤泡性淋巴瘤患者。诺华正在进行第二阶段临床研究，针对的患者是对常规治疗方法无应答的晚期患者。
研究结果显示，三个月治疗后，DLBCL 患者癌症症状有所减少的总应答率为 47%，滤泡性淋巴瘤患者为 73%，12 月 6 日诺华公司在奥兰多美国血液学会会议上公布了研究结果。诺华全球细胞和基因治疗负责人 Azam 表示，此前仅一半人数受试者参与的研究结果是相似的。
诺华公司称，这一发现让 CTL019 有望实现在 2017 年提交美国食品和药物管理局评审，因为该药物的出现将为 DLBCL 患者带来新的福音，对于这个适应症，美国每年约有 25000 新病例，且每年死亡人数过万。
「这些研究数据结果始终保持一致，」Azam 指出，「这是一个有吸引力的适应症，其患者群体仍然有巨大的未被满足的需求，这是我们投资的基础。」
副作用方面，有 4 例患者发生炎症，是癌细胞被杀死所出现的类似流感的常见反应，另有 2 例出现神经系统毒性，诺华表示。
CART 疗法需要从患者体内提取免疫系统的 T 细胞。然后这些细胞 DNA 被重新修饰，以帮助 T 细胞发现并杀死癌细胞。最后，修饰过的 T 细胞被重新注射进同一名患者。最终目标是研发一次性的治疗方法。如果成功，癌症将可以被消灭，也可以不再需要治疗。
诺华公司也正在研究 CTL019 用于儿童晚期白血病，这个巴塞尔的制药巨头已经有了两个小型竞争对手，包括 Juno 治疗和 Kite 制药，两家公司希望推出新的，更有效的，但也可能非常昂贵的血癌治疗方法。
分析师预计 CART 治疗方法如果在 2017 年进入市场，售价将高达 45 万美元，诺华公司承认治疗成本会很高，但拒绝透露具体金额。「任何颠覆性的创新产品最初进入市场，其成本都是非常具有挑战性的，」Azam 表示，「但随着时间的推移，更多患者被治疗，我们将降低治疗费用。」
