百健的阿尔茨海默病候选药物 Aducanumab 与 Kite 大肆宣传的 CAR-T 血液肿瘤试验药物 KTE-C19 在欧洲药品管理新体系下成为首批获得加速审评的药物。欧洲药品管理局的 PRIME 体系（亦称优先级药物计划）与 FDA 的「突破性疗法」资格类似，对于有未满足医疗需求的疾病领域，该新的体系可使制药公司在药品开发中获得更多的监管帮助。
首先，Kite 制药的嵌合抗原受体候选药物 KTE-C19 用于难治性弥漫大 B 细胞淋巴瘤患者的申请将在 PRIME 下进行评价。Kite 的药物是一种试验性免疫疗法，在该疗法中，患者的 T 细胞被进行了基因改良，以表达一种旨在以抗原 CD19 为靶点的嵌合抗原，抗原 CD19 是一种表达在 B 细胞淋巴瘤与白血病细胞表面的蛋白。
在某些小型试验的一些血液肿瘤患者中，这款产品已显示有一些出色的结果，在本周即将到来的 ASCO 会议之前，这些结果已引起很大的骚动。Kite 正同诺华及 Juno 等公司竞争上市第一款这种新类型的肿瘤药物。
「我们很荣幸被欧洲药品管理局人用医药产品委员会及 CAT 选为参与一个创新计划的首批申请者，对于没有或仅有不满意治疗选择的严重疾病患者，该创新计划有助于新型治疗药物的开发，」Kite 主席、总裁兼首席执行官 Belldegrun 称。
「对于 KTE-C19，解决耐药弥漫性大 B 细胞淋巴瘤患者实质性未满足医疗需求的潜能目前得到了美国及欧盟药品监管机构资格的认可。随着我们推进我们多中心 ZUMA 研究及推动 KTE-C19 上市许可申请进度，我们期望与欧洲药品管理局人用医药产品委员会及 CAT 密切合作。」
去年，KTE-C19 用于弥漫性大 B 细胞淋巴瘤、原发性纵膈 B 细胞淋巴瘤及转化性滤泡淋巴瘤患者已被 FDA 授予突破性疗法资格。并非只有这一家生物科技公司获得了这种新的加速审评资格，因为百健宣布其试验性阿尔茨海默病药物 Aducanumab 也将在 PRIME 计划下审评。
「阿尔茨海默病是一种令人衰弱的疾病，其影响越来越多的患者及爱着他们的人，这种疾病对新的有效治疗药物有一种迫切的需求，」百健执行副总裁及兼首席医疗官 Sandrock 称。「Aducanumab 被纳入到 PRIME 计划对其开发及欧洲阿尔茨海默病患者群体是一个重大的受益。我们期望在该产品开发计划及潜在的加速审评上与欧洲药品管理局合作，以期尽可能快地将这款有效的治疗药物带给患者。」
Aducanumab 目前正在两项全球 3 期研究 ENGAGE 和 EMERGE 中予以试验，这两项试验旨在早期阿尔茨海默病患者中评价该药物延缓认知损伤及残疾进程方面的安全性与有效性。这款药物是一种人类重组单克隆抗体，其源于从没有认知损伤迹象健康老年受试者，或有异常缓慢认知下降的认知受损老年受试者身上采集的去除识别信息的 B 细胞库。百健从瑞士生物科技公司 Neurimmune 许可获得 Aducanumab。
人们认为 Aducanumab 以 β淀粉样蛋白为靶点，这包括在阿尔茨海默病患者大脑中沉积成淀粉状蛋白斑的可溶性低聚物和不溶性纤维。据百健称，基于临床前与中期 1b 试验数据，以 Aducanumab 治疗显示能够降低淀粉状蛋白斑水平。
但这类药物存在着风险，尤其过去几十年几乎所有新的阿尔茨海默候选药物在后期试验中失败，有多家制药巨头撤出这一领域，或对它们的阿尔茨海默病研发项目进行重新评价。
百健在试验中已经遭受到挫折，就在去年其 6 mg 剂量规格的 Aducanumab 未能产生该生物制药巨头及焦虑分析师所希望看到的结果，两项关键的疗效指标未能达到临床上的显著性，而这两项指标在关键研究中应该为药物研发指明一个明晰的前进道路。
这款药物的安全性数据同样糟糕，其有明显的毒性迹象，这种毒性对该药物的前景可能是个麻烦。然而，该药物在去年三月份的一项 1 期试验中却显示出了阳性数据，不过更长期的试验到 2020 年底才结束，更长期试验旨在证明药物的长期有效性，并解除其安全性担忧。
优先级药物计划于今年初正式开始，该计划的特定标准需要早期证据证明药物与现有治疗药物相比，能够为没有治疗选择的患者提供「治疗优势」或受益。在实践层面，这一资格在关键的开发里程碑阶段还可以提供一个报告员任命资格、早期对话和科学建议，以及在申请过程中使产品获得加速审评的可能性。
然而，这不能保证候选药物获得成功，或者这些药物将迅速地通过欧洲药品管理局审评，但与欧洲药品管理局正常的审评时限相比，一旦获得该资格可以使这一时间缩短几个月，这可以潜在帮助公司更好地将其试验和数据与欧洲药品管理局希望批准该药物而看到的结果相匹配。
