百健表示该公司对遗传性肌肉萎缩试验药物 Nusinersen 行使开发与商业化选择权，此前该药物后期试验数据的期中分析表明，受试者经历了具有统计学上显著的改善。这款药物正由百健与 Ionis 制药开发，用于治疗脊髓性肌萎缩（SMA）。这种遗传性疾病能够破坏部分控制随意肌运动的神经系统，并最终导致个体患者丧失行走、吃饭或呼吸的能力。
目前，尚无获批用于治疗脊髓性肌萎缩的药物，这种病是导致婴儿死亡的主要因素。它影响了大约万分之一的婴儿，据伊利诺斯州的 Cure SMA 称，大约每 50 名美国人中便有 1 名是遗传性疾病患者。百健的股价上涨了大约 2.5%，至 304.95 美元，该公司计划未来几个月内提交这款潜在重磅炸弹级产品的上市许可申请。
在这项由患有一种脊髓性肌萎缩婴儿参与的后期试验期中分析中，Nusinersen 达到了改善运动症状的主要目标。基于这一数据，这项试验将予以停止，患者可以在后续的研究中接受试验药物进行治疗，两家公司如是称。百健还表示，它已向 Ionis 支付了 7500 万美元的许可费用，以负责这款产品的开发、监管、商业化活动及未来的成本。
面对旗舰药物 Tecfidera 的缓慢增长，去年百健实施了一次彻底的重组，以专注于神经病学等核心领域，包括用于阿尔茨海默病等的高风险、潜在高回报的试验药物。Nusinersen 可能会为百健提供一个新的增长机会，百健自 Tecfidera 上市以来尚未看到大幅的有机增长，分析师们表示，该公司在过去一年遭遇了几次后期试验失败。
Nusinersen 在两项其它的研究中还被评价用于脊髓性肌萎缩患者。如果获得批准，分析师预测这款药物将产生 10 亿美元-20 亿美元的销售峰值。Ionis 有资格获得 Nusinersen 任何潜在的一定比例的销售分成，以及高达 1.5 亿美元的里程碑付款。
