日前，美国 FDA 批准 Marathon 制药的一款药物用于治疗杜氏肌营养不良，这是一种毁灭性的肌肉萎缩疾病，其主要影响年轻男孩。这款药物的通用名为 deflazacort（商品名：Emflaza），它属于一种糖皮质激素类抗炎药物，糖皮质激素通常被用来治疗杜氏肌营养不良及其它病症。
Emflaza 是 FDA 正式批准的首个糖皮质激素类杜氏肌营养不良药物，在未获 FDA 批准时该药物就被经常用来治疗杜氏肌营养不良。Emflaza 被认与强的松相比副作用更少。Deflazacort 在美国以外市场已上市数十年。
Marathon 将要面临的大问题是如何对这款药物定价。Deflazacort 并不是由 Marathon 发明，多年来由于美国一直没有一款获批用于杜氏肌营养不良的药物，患者一直可以廉价进口该药物。
现在这种情况要发生改变了。患者不再被允许进口一种 FDA 批准可供使用的药物。Marathon 称这款药物的定价将为每年 8.9 万美元，不过该公司会为没有加入保险的患者提供「强大的」资助计划。
杜氏肌营养不良是一种罕见的遗传性疾病，其影响大约 1.5 万美国人，该疾病可导致渐进性的肌肉萎缩，并在 30 岁前导致患者死亡。去年，FDA 制药业务主管 Woodcock 博士下令批准 Sarepta Therapeutics 的一款杜氏肌营养不良药物，但遭到了 FDA 顶尖科学家的反对，外部顾问小组也给出了负面的建议。
FDA 批准 Emflaza 用于 5 岁及以上年龄的所有杜氏肌营养不良患者。Sarepta 的药物治疗杜氏肌营养不良的一个亚组患者，大约占到患者总人数的 13%。
