FDA 提前批准 ALS 新药依达拉奉

2017-05-10 11:10 来源:丁香园 作者:付义成
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PMLiVE 5 月 8 日消息,美国慢性神经退行性疾病肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)患者获得了一种新的治疗选择,FDA 批准 Mitsubishi Tanabe 制药的依达拉奉(Radicava)。这次里程碑式的批准比预期提前了大约一个月,这意味着 ALS 患者现在有了首个可以替代赛诺菲利鲁唑的药物,利鲁唑于 1995 年获批上市,几年前其专利已失去保护。

不同寻常地是,FDA 获悉该药物在日本获批之后敦促 MT 制药在美国提交该药物的上市申请,这款药物自 2015 年以来在日本以 Radicut 为商品名销售。美国 FDA 批准这款药物是基于在日本进行的一项周期为 6 个月的临床试验,试验共有 137 名 ALS 患者参与,结果表明该药物与安慰剂相比延缓了患者日常功能的下降。

ALS 是一种形式的运动神经元疾病,其可导致肌无力、肌肉萎缩及寿命缩短,据美国国立卫生研究院提供的信息,这种病在美国影响了大约 5000 人。大约 80% 的 ALS 患者在 5 年内会死亡,而 90% 的患者会在 10 年内死亡。

利鲁唑是唯一可供用来治疗这种疾病的药物,而这款药物众所周知只有适度的效果,只能使生命延长几个月,为这种疾病开发新治疗药物的努力大多以失败告终,目前研发线上仍缺乏长期的候选药物。

虽然利鲁唑通过阻止神经细胞死亡而发挥作用,但依达拉奉被描述为一种针对氧化应激的自由基清除剂,氧化应激被认为是 ALS 中起作用的一个过程。依达拉奉以静脉注射给药,用药时首先用药两周,然后接着是两周的停药期。后续的治疗周期包括 14 天内给药 10 天,然后是 14 天的停药期。

MT 制药表示,该公司打算 8 月份在美国推出依达拉奉,届时继日本与韩国之后,美国将成为该药物用于 ALS 治疗的第三个市场。FDA 的批准受到 ALS 治疗发展研究所的欢迎,CEO Perrin 称这给 ALS 患者及他们的医生带来一种新的治疗选择。

「ALS 是一种复杂的疾病,它需要多种不同的治疗方法来缓解所有 ALS 确诊患者的疾病,」他补充称。「目前临床试验中还有几款其它的潜在治疗药物,这对于 ALS 来说是一个特别充满希望的时刻。」

今年 3 月份,法国生物科技公司 AB Science 称该公司用于 ALS 的领先药物 masitinib 在一项关键试验中达到目标,其与利鲁唑合用时延缓了功能的下降。这款酪氨酸激酶抑制剂有一种新的作用机制,其可以减少炎症与细胞毒性物质(被认为在 ALS 的神经退行性过程中起作用)的释放。

荷兰生物科技公司 Treeway 也在致力于 ALS 药物的开发,其已完成依达拉奉一种口服药物的初步临床试验,该公司称它可能克服注射剂的一些限制,如与药物假期相关的次优暴露水平。

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编辑: 冯志华

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