FDA 小组全票推荐批准诺华 CAR-T 疗法用于治疗特定类型白血病

2017-07-13 14:55 来源:丁香园 作者:flixchim
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2017 年 7 月 12 日,美国食品药品管理局的专家小组一致建议批准诺华的 CAR-T 药物 tisagenlecleucel,用于 3 至 25 岁的患者治疗复发性 B 细胞急性淋巴细胞白血病(ALL),这是美国儿童癌症中最常见的类型。FDA 没有义务遵循其顾问的建议,但通常会这样做。 预计该机构将在 9 月底之前对该药物给出最终批准决定。

tisagenlecleucel 使用了新技术 CAR-T,即嵌合抗原受体 T 细胞疗法,利用身体自身的免疫细胞识别和攻击恶性肿瘤细胞。在临床试验中,83% 的化疗复发或失败的患者在输注 tisagenlecleucel 后三个月达到完全或部分缓解。 一年后,79% 的患者仍然活着,而化疗失败的 ALL 患者通常只有 16% 到 30% 的生存机会。

克利夫兰诊所 Taussig 癌症研究所的小组成员 Rini 认为:「这种潜在的获益是一种质的变化。「Tisagenlecleucel 如果获得批准,不仅是对诺华公司,对于所有开发类似治疗方法的公司,包括 Kite 医药公司,Juno 医疗公司和蓝鸟生物公司都将具有重大意义。这也将促进科学家们尝试完善数十年的技术,并帮助提升整个细胞治疗领域。

负责癌症免疫治疗 ETF 的 Loncar 投资公司首席执行官表示:「这将是一个具有历史性意义的批准。作为一个投资者,我从来没有看到任何类似的疗法,这是一种全新的治疗癌症的方法。」Loncar 表示,批准 tisagenlecleucel 将成为投资的拐点。「随着新技术通过 FDA 的批准,人们的注意力会转移到产品,我想将会有一大堆投资,这些疗法也会随着时间的推移得到改善。」

tisagenlecleucel 通过提取和分离患者的 T 细胞,对其进行基因改造以识别和靶向癌细胞,然后将其注入患者体内。 诺华表示,从开始到结束整个过程将需要 22 天的时间。治疗只进行一次,预计费用高达 50 万美元。 

超过一半的患者出现严重的并发症,即身体免疫系统超负荷时发生的细胞因子释放综合征(CRS)。 医生能够管理病情,因此综合征不造成死亡。FDA 表示担心该药使用后长期可能引起新的恶性肿瘤。 小组成员普遍认为,风险很低,他们表示,诺华的风险缓解方案是足够的。

诺华公司也正在针对扩散性大 B 细胞淋巴瘤(DLBCL)的试验中测试其药物,DLBCL 是非霍奇金淋巴瘤的最常见形式,Kite 制药也在试验这一适应证。

诺华股价在美国交易中收盘上涨 1.5% 至 83.21 美元。专家小组投票前诺华在瑞士苏黎世的股价为 80.5 瑞士法郎,涨幅为 2.2%。

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编辑: 冯志华

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